MIT ค้นพบวิธี "ใส่" ยีนหลายตัวลงใน DNA ได้อย่างปลอดภัยในคราวเดียว

นักวิทยาศาสตร์จากสถาบันเทคโนโลยีแมสซาชูเซตส์ได้พัฒนาเครื่องมือใหม่สําหรับยีน

การแก้ไขซึ่งสามารถตัดยีนที่ผิดพลาดออกและแทนที่ด้วยยีนใหม่ได้อย่างปลอดภัยนักวิจัยจึงเปลี่ยนยีนที่มีความยาวได้ถึง 36,000 คู่ฐานดีเอ็นเอในเซลล์มนุษย์หลายประเภทเช่นเดียวกับในเซลล์ตับของหนูเทคโนโลยีนี้จะช่วยในการรักษาโรคที่มีการกลายพันธุ์จํานวนมากเช่นโรคปอดเรื้อรัง

วิธีการที่เสนอรวมก่อนหน้านี้การวิจัยทางพันธุวิศวกรรมและชีววิทยาของจุลินทรีย์ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง นักวิจัยกำลังใช้เทคโนโลยีการกำหนดเป้าหมาย CRISPR-Cas9 โมเลกุลระบบป้องกันของแบคทีเรีย และเอนไซม์ที่ไวรัสใช้ในการติดเชื้อแบคทีเรีย

เทคโนโลยี CRISPR-Cas9 ได้แสดงให้เห็นประสิทธิภาพในกระบวนการตัดต่อยีน ประกอบด้วยเอนไซม์ตัด DNA ที่เรียกว่า Cas9 และ RNA สายสั้นๆ ที่นำเอนไซม์ไปยังบริเวณเฉพาะของจีโนม โดยบอก Cas9 ว่าควรตัดที่ใด ข้อเสียของวิธีนี้คือการแตกหลายครั้งใน DNA สายคู่ทำให้เกิดการกลายพันธุ์ที่อาจนำไปสู่ผลข้างเคียง

นักวิทยาศาสตร์ใช้ integrases - เอนไซม์ที่ bacteophages (ไวรัส) ใช้เพื่อแทรกสารพันธุกรรมลงในเซลล์แบคทีเรีย - เพื่อสร้างวิธีการที่ไม่ต้องใช้การแตก ของดีเอ็นเอจํานวนมาก

ในการทำงานนักวิจัยใช้serine integrases ซึ่งสามารถแทรกชิ้นส่วน DNA ขนาดใหญ่ได้ถึง 50,000 คู่เบส เอ็นไซม์เหล่านี้มุ่งเป้าไปที่ลำดับเฉพาะในจีโนม ซึ่งเรียกว่าจุดยึด ซึ่งทำหน้าที่เป็น "แผ่นลงจอด" เมื่อพวกเขาพบไซต์ลงจอดที่ถูกต้องในจีโนมของโฮสต์ พวกเขาจะผูกกับมันและรวมเพย์โหลดเข้ากับ DNA

Схематическое изображение метода PASTE. Изображение: Matthew T. N. Yarnall et al., Nature Biotechnology

วิธีการที่นักวิจัยเรียกว่า PASTEใช้เอนไซม์ Cas9 ซึ่งจะทำการตัดเพียงครั้งเดียวในตำแหน่งที่เหมาะสมและใส่ "แผ่นเชื่อมโยงไปถึง" ที่ประกอบด้วย DNA เพียง 46 คู่เบส การแทรกนี้สามารถดำเนินการได้โดยไม่ทำลาย DNA: ขั้นแรก ห่วงโซ่หนึ่งของโมเลกุลจะถูกเปลี่ยนด้วยความช่วยเหลือของรีเวิร์สทรานสคริปเทสที่หลอมรวม และจากนั้น ลำดับที่สอง ประกอบกัน หลังจาก "การปลูกถ่าย" ส่วนเล็กๆ แล้ว นักวิทยาศาสตร์จะกระตุ้นการรวมตัวที่จับกับส่วนนั้นและแทรกส่วนยาวของ DNA เข้าไปตามธรรมชาติ

ในการทดลองหลายชุด นักวิทยาศาสตร์ได้แสดงให้เห็นว่าสามารถใช้ PASTE เพื่อแทรกยีนเข้าไปในเซลล์ของมนุษย์หลายประเภท รวมถึงเซลล์ตับ, ทีเซลล์ และลิมโฟบลาสต์ (เซลล์เม็ดเลือดขาวที่ยังไม่บรรลุนิติภาวะ) พวกเขาทดสอบระบบนำส่งด้วยยีนเพย์โหลดที่แตกต่างกัน 13 ยีน ซึ่งรวมถึงยีนที่อาจมีประโยชน์ในการรักษาโรค และสามารถแทรกยีนเหล่านั้นลงในตำแหน่งต่างๆ เก้าตำแหน่งในจีโนม ในเวลาเดียวกัน จำนวนของเม็ดมีดที่ไม่ต้องการกลับกลายเป็นว่าไม่มีนัยสำคัญ

อ่านเพิ่มเติม:

วัวถูกป้อนป่านและตรวจสอบว่าเกิดอะไรขึ้นกับน้ำนมของพวกมัน

ชื่ออันตรายหลักของภารกิจทางจันทรคติ "อาร์เทมิส"

สร้างระบบนำทางที่แม่นยำกว่า GPS