Amerikan anemisini CRISPR ile tedavi etti: sadece bir enjeksiyon aldı

İki yıl önce Olager kendisini düzenli olarak hastaneye kaldırılırken buldu: hastalığı öngörülemeyen sebeplere neden oldu

şiddetli ağrı atakları.Bir yıl boyunca bu, yaklaşık 20 gece hastaneye yatış ve yoğun bakım ünitesine üç ziyaret anlamına geliyor. Ancak bilim adamları, Olager'in vücudundaki genetik "anahtarı" yeni bir pozisyona değiştirmeyi başardılar - kan hücreleri yine vücutta oksijen taşımayı öğrendi. 

Olager, terapinin sonucu hakkında “Değişikliklerin bu kadar dramatik ve neredeyse anında olacağını beklemiyordum” diyor. "Gerçekten bir mucize gibi görünüyor."

Bilimsel verilere göre Olager'in hayatını değiştiren teknolojinispeten genç. 10 yıl önce, küçük bir grup bilim insanı, belirli DNA dizilerini kesmek için basit ama güçlü bir buluşu anlatan mütevazı bir makale yayınladı. Bu, CRISPR gen düzenlemesi olarak bilinir hale geldi.

Bugün onlarca biyoteknoloji şirketiişlerini CRISPR'ın potansiyeli üzerine inşa ederler. CRISPR tedavisinin geliştirilmesinde, Olager'ın geçtiği en gelişmiş klinik denemeler de dahil olmak üzere Boston şirketleri kilit bir rol oynamaktadır.

“Klinik gelişmeler gerçektenHarvard ve MIT Broad Enstitüsü'ndeki laboratuvarında CRISPR gen düzenlemesini icat eden bir bilim adamı olan Feng Zhang dedi.

Crispr Therapeutics ve Vertex Pharmaceuticals,Olager'ı iyileştiren aynı "infüzyonu" yapan kişi, CRISPR tedavisini bu yıl kayıt için Gıda ve İlaç İdaresi'ne sunmayı planlıyor.

Bu ayın başlarında Crispr ve Vertex,tedavi gören orak hücreli anemili 31 kişinin tamamı artık şiddetli ağrı atakları yaşamıyor. Olager, "Biraz daha az ağrım ve daha az hastaneye yatışlarım olsaydı mutlu olurdum" dedi. Ancak sonuç beklentilerimi tamamen aştı.”

Orak hücre anemisine bir mutasyon neden olurKanda oksijen taşıyan protein olan hemoglobin geni. Bu sorunu çözmek için bilim adamları, Olager'ın kanını topladılar, hepimizin bebeklik döneminde ürettiği sözde fetal hemoglobin üretimini açmak için CRISPR'yi kullandılar ve ardından kan hücrelerini vücuduna yeniden aşıladılar.

Aynı tedaviyi test eden başka bir denemedeBeta talasemi adı verilen benzer bir kan bozukluğu için genleri düzenleyerek, tedavi gören 44 kişiden 42'sinin artık sağlıklı kalmak için ihtiyaç duydukları kan nakline ihtiyacı kalmamıştı. Diğer iki kişi, eskisinden çok daha az kan nakli gerektiriyor.

Daha fazla oku:

Uzay sondası Merkür'den 200 km uçtu. bak ne gördü

Bilim adamları, vitaminlerin kanser insidansını nasıl etkilediğini ortaya çıkardı

Çinli zihin okuma kaskı, bir kişi porno içeriği gördüğünde alarm veriyor