Araştırmacılar, nickaz enzimine dayalı bir düzenleme tekniği kullandılar. Bu endonükleaz
Araştırmacılar birçok durumda şunu açıklıyor:Genetik bozukluğu olan kişilerin ebeveynlerinden miras kalan kromozomlarında farklı mutasyonlar vardır. Bu, genellikle bir kromozomdaki mutasyonun, başka bir kromozomda "sağlıklı" bir fonksiyonel diziye sahip olacağı anlamına gelir.
Bilim adamları, zararlı bir mutasyon içeren DNA ipliklerinden birini yok ederek, ikinci ebeveynden miras kalan “sağlıklı” kısmı temel alan bir onarım mekanizmasını tetikler.
Deneyin şeması.Sol: Cas9 ile düzenleme, kurtarma ile sonuçlanabilir, ancak mutasyonlara neden olabilir. Sağ: Nickaz kullanımı, daha verimli gen düzeltmesine ve mutajenik fenomenlerin yokluğuna yol açar. Kaynak: Guichard, Bier, UC San Diego
Teknolojinizin etkinliğini test etmek için,araştırmacılar Drosophila'yı kullandılar. Normalde, bu meyve sineklerinin parlak kırmızı gözleri vardır. Gen düzenlemeyi kullanan bilim adamları, kırmızı pigment üretimini bastırdı ve beyaz gözlü mutantlar yarattı. Ardından, bir dizi deneyde biyologlar, CRISPR kullanarak orijinal göz rengini geri yüklemeye çalıştılar.
Sonuçlar, düzenleme ilenickase, klasik Cas9'dan bile daha etkili olduğunu kanıtladı. Tek bir iplik kesimi, normal (mutasyona uğramamış) sağlıklı sineklerle neredeyse aynı düzeyde yüksek düzeyde kırmızı göz iyileşmesi sağladı. Orijinal gen varyasyonunu restore etme başarısı, nickaz için %50-70 iken, Cas9 çift sarmallı bölünme ile %20-30 idi. Aynı zamanda, klasik yaklaşımın aksine, nickaz hedef dışı mutasyonlara neden olmadı.
Bu yaklaşımın dikkate değer bir avantajı,basitlik. Çok az sayıda bileşene dayanır ve DNA kırılmaları, genellikle mutasyonların eşlik ettiği tam DNA kırılmaları üreten Cas9'un aksine "nazik"tir.
Ethan Beer, UC San Diego'da profesör ve çalışma ortak yazarı
Yazarlar henüz bilinmediğini belirtiyorlar.teknoloji insan hücrelerinde de iyi çalışıyor. Daha fazla araştırmaya ihtiyaç olduğuna ve insanlarla çalışmak için yöntemde bazı ayarlamaların gerekli olabileceğine inanıyorlar.
Daha fazla oku:
Galaksideki bir kara delik Einstein'ın haklı olduğunu kanıtladı. Ana fikir
"James Webb", Büyük Patlama'dan önceki uzayı gösterecek: gökbilimciler küresel bir keşfin eşiğinde
Nükleer enerjiyle çalışacak göksel "Titanik"e bakın