Birleşik Krallık'ta dönüm noktası niteliğindeki 3. aşama klinik denemesi başladı. Bilim insanları bunun mümkün olup olmadığını görmek istiyor
Yaklaşık on yıl önce araştırmacılar araştırdıGaucher hastalığı olarak bilinen bir durum için yeni tedaviler. Bu nadir genetik bozukluk, glukoserebrosidaz (veya GCase) enziminin eksikliğine neden olur. Halihazırda onaylanmış yüzlerce ilacı test ettikten sonra araştırmacılar, farklı öksürük ilaçlarında ambroksol adı verilen ve GCase aktivitesini artıran ortak bir bileşen keşfettiler.
Parkinson hastalığı araştırmacıları bununla ilgilenmeye başladı. Düşük GCase seviyeleri patolojiyle ilişkilidir; bu enzim, beynin toksik proteinleri temizlemesine yardımcı olmada kritik bir rol oynar.
Parkinson hastalığı olan kişilerin %15'e kadarıGCase üretimini azaltan spesifik bir gen mutasyonunda farklılık gösterir. Ayrıca, gen mutasyonu olmayan Parkinson hastalığı olan birçok hastada hala olağandışı derecede düşük GCase seviyeleri bulunmaktadır. Bu nedenle bilim insanları, ambroksolün GCase aktivitesini arttırması durumunda Parkinson hastalığının tedavisinde işe yarayıp yaramayacağını test etmeye karar verdi.
Klinik öncesi çalışmalar umut vericiydive ilacın Parkinson hastalarına potansiyel olarak yardımcı olabileceği çok geçmeden anlaşıldı. Ancak geriye iki soru kalıyor: İlacın insanlarda etkili bir şekilde çalışabilmesi için kan-beyin bariyerini yeterince geçip geçmediği ve hastaların ilacın işe yaraması için gereken dozları tolere edip edemediği.
Aşama 2 insan denemesi şunu gösterdi:Ambroksol beyne girecek ve GCase düzeylerini artıracak kadar yüksek dozlarda güvenli bir şekilde tolere edilir. Ayrıca 2020'de ambroksolün Parkinson hastalığı olan hastalarda toksik protein alfa-sinüklein düzeylerini azalttığı ve potansiyel olarak motor becerilerini iyileştirdiği bulundu.
Testin üçüncü aşaması bu yıl başlayacakBüyük Britanya'da. Çalışma Parkinson hastalığı olan 330 hastayı kapsayacak ve her katılımcıya ambroksol veya plasebo sunulacak. Araştırma iki yıl sürecek.
Daha fazla oku:
En güçlü X sınıfı parlama Güneş'te meydana geldi
Mühendisler, dronları "sonsuza kadar" havada tutmanın yolunu buldular
Roma betonunun dayanıklılığının sırrı ortaya çıkıyor: restore edilebilir