Klinik deneylerin son aşamasının sonuçları, DNA içeren jelin iyileşmeye yardımcı olduğunu gösterdi
B-VEC Terapi Jeli tedavi etmek için tasarlanmıştır.distrofik epidermolizis bülloza olarak bilinen kelebek sendromunun bir alt tipi. COL7A1 genindeki mutasyonlardan kaynaklanır. Bir tür kolajeni, özellikle de derinin dış tabakasını altta yatana bağlamaya yardımcı olan ip benzeri bir proteini kodlar. Distrofik epidermolizis büllozası olan kişilerde bu stabilizasyon yoktur, bu nedenle cilt katmanları birbirine sürtünür ve kabarcıklar oluşturur.
Jel, COL7A1 geninin çalışan kopyalarını sağlardoğrudan hastaların hasarlı cildine. İnsan hücrelerinde çoğalamayacak şekilde modifiye edilmiş herpes virüsünü içerir ve iki COL7A1 kopyası taşır. Araştırmacılar, uçukların bu tür bir terapi için çok uygun olduğuna dikkat çekiyor: bağışıklıktan kaçabilir ve büyük DNA parçalarını taşıyabilir.
Dermatologlar epidermolizis büllozalı bir hastada bir yarayı tedavi ederler. Resim: Mark Hanlon, Stanford Tıbbı
Deneme sırasında 28 hasta jeli aldı.yaralardan biri yaklaşık altı ay boyunca haftada bir kez ve benzer büyüklükteki diğer yara plasebo jel ile tedavi edildi. Üç ay sonra, plasebo ile tedavi edilen yaraların %20'sine kıyasla B-VEC ile tedavi edilen yaraların %71'i tamamen iyileşti. Ayrıca maruz kalmanın etkisi altı aya kadar devam ederek yeni yaraların oluşmasını engelledi.
Epidermolizis bülloza veya kelebek sendromuinsan derisinin dış etkilere karşı son derece hassas olduğu nadir bir genetik hastalık. En ufak hasar ve küçük yaralanmalarda üzerinde kabarcıklar ve erozyon oluşur. Şu anda onaylanmış bir tedavi yoktur. Doktorlar, cilt kabarcıkları geliştikçe yalnızca semptomları tedavi eder. Bu, cilt yaralarının temizlenmesini, merhem ve pansumanlarla kapatılmasını ve bu pansumanların günlük olarak değiştirilmesini içerir.
Hasta yaraları genellikle sırasında yeniden açılır.iyileşir ve aylarca hatta yıllarca açık kalabilir. Kronik yaralar ve skar dokusunun birikmesi, hastaları yaşamı tehdit eden enfeksiyonlar, uzuv deformiteleri ve skuamöz hücreli cilt kanseri riskine sokar.
Araştırmacılar, deneme sırasında jelin klinik ortamda uygulandığını ancak FDA tarafından onaylandığında evde pansuman değiştirirken tek başına kullanılabileceğini belirtiyor.
Daha fazla oku:
Bilim aşırı koşullarda var mıdır? Rakamlarla cevap veriyoruz
Bilim adamları dinozorların ölümünden kimin yararlandığını buldu
Dünyanın uzaydan fotoğrafına bakın: ilk özel modül tarafından yapıldı