San Francisco'daki California Üniversitesi'ndeki araştırmacılar, tedavi etmek için yeni bir terapi geliştirdiler.
Araştırmacılar tedavi etmek için kullandıilgili bir donörden geleneksel kemik iliği nakli yerine çocukların kendi kök hücreleri. Bu yaklaşım, nakil öncesi verilen kemoterapi miktarını azaltır.
Çalışmadaki 10 hastanın tümü, düzeltilmiş Artemis geni ile kendi kök hücrelerini aldı.12 hafta sonra, tüm çocuklar kendi T ve B hücrelerini oluşturmaya başladı - bağışıklık tepkisinden sorumlu lenfositler.Bir yıl içinde, dört çocuğun T hücresi bağışıklığının tam restorasyonuna ve iki yıl sonra B hücresi bağışıklığına sahip olduğu doğrulandı.
Ek beş çalışma katılımcısı, alternatif tedavilere kıyasla önemli gelişmeler yaşadı. Sadece bir hastada ikinci bir kemik iliği nakli gerekti.
Hastalıklarının seyri, geleneksel tedaviden çok daha iyidir. Diğer çocukların hiçbirinde böyle bir sonuç görmedim. Bu harika.
Mort Cowan, çalışmanın ortak yazarı
Tedavi gören hastalardan biri. Fotoğraf: Barbara Ries, UCSF
Çalışmaya katılan tüm hastalarŞiddetli kombine immün yetmezlik türlerinden biri olan DCLRE1C/Artemis eksikliği tanısı konuldu. Hastalık DCLRE1C/Artemis geninin yokluğuyla ilişkilidir. Bu gen olmadan çocuğun vücudu DNA'yı onaramaz veya antikor üretemez.
Geleneksel olarak bu hastalığın tedavisi içinkemik iliği nakli için kullanılır. Ancak yakın bir akrabadan bile bir nakil ciddi komplikasyonlara neden olur: nakledilen hücrelerin reddi, donörün bağışıklığının çocuğa karşı tepkisi ve diğerleri. Tüm bu komplikasyonlar nakil sonrası ölüme neden olabilir.
Daha fazla oku:
Türünün ilk örneği malzeme, ses hızında hareket eden 'mermilere' karşı dayanıklıdır
Güneş'ten gelen bir şok dalgası, Dünya'nın manyetik alanında bir çatlak açtı.
17 yaşındaki mühendis, mıknatıssız bir motor buldu: elektrikli araçlarda kullanılabilir