MIT, birkaç genin aynı anda DNA'ya nasıl güvenli bir şekilde "ekleneceğini" anladı

Massachusetts Teknoloji Enstitüsü'nden bilim insanları yeni bir gen geliştirdi

kesebilecek düzenlemehatalı genler ve bunları güvenli bir şekilde yenileriyle değiştirin. Bu yöntemi kullanarak araştırmacılar, 36.000 baz çiftine kadar DNA'dan oluşan genleri, çeşitli insan hücresi türlerinin yanı sıra fare karaciğer hücrelerine değiştirdiler. Teknoloji, kistik fibroz gibi çok sayıda mutasyona sahip hastalıkların tedavisinde yardımcı olacaktır.

Önerilen yöntem öncekileri birleştirir.genetik mühendisliği ve mikroorganizmaların biyolojisi araştırmaları. Spesifik olarak, araştırmacılar CRISPR-Cas9 hedefleme teknolojisini, bakterilerin savunma sistemi moleküllerini ve virüslerin bakterileri enfekte etmek için kullandıkları enzimleri kullanıyor.

CRISPR-Cas9 teknolojisi şu alanlarda etkinlik göstermiştir:gen düzenleme işlemi. Cas9 adlı bir DNA-kesici enzim ve enzimi genomun belirli bir bölgesine yönlendirerek Cas9'a nereden keseceğini söyleyen kısa bir RNA zincirinden oluşur. Bu yöntemin dezavantajı, çift sarmallı DNA'daki çoklu kırılmaların yan etkilere yol açabilecek mutasyonlara neden olmasıdır.

Bilim adamları integrazları, yani enzimleri kullandılar.bakteriyofajlar (virüsler), çok fazla DNA kırılması gerektirmeyen bir yöntem oluşturmak için genetik materyallerini bakteri hücrelerine yerleştirmek için kullanılır. 

Araştırmacılar çalışmalarında kullandıkları50.000 baz çiftine kadar büyük DNA parçalarını ekleyebilen serin integrazlar. Bu enzimler, "iniş yastıkları" olarak işlev gören, bağlanma bölgeleri olarak bilinen genomdaki spesifik dizileri hedefler. Ev sahibinin genomunda doğru iniş bölgesini bulduklarında, ona bağlanırlar ve yüklerini DNA'ya entegre ederler.

PASTE yönteminin şematik gösterimi. Resim: Matthew T. N. Yarnall ve diğerleri, Nature Biotechnology

Araştırmacıların PASTE adını verdiği yöntem,doğru yerde tek bir kesim yapan ve yalnızca 46 baz çift DNA'dan oluşan bir "iniş pedi" sokan Cas9 enzimini kullanır. Bu ekleme, DNA'yı kırmadan gerçekleştirilebilir: önce, molekülün bir zinciri, kaynaşmış bir ters transkriptaz yardımıyla değiştirilir ve ardından ikincisi, onu tamamlayıcıdır. Küçük bir bölümü "yeniden diktikten" sonra, bilim adamları ona bağlanan ve doğal olarak uzun bir DNA bölümünü ekleyen bir bütünleşmeyi tetikler.

Bir dizi deneyde bilim adamları,karaciğer hücreleri, T hücreleri ve lenfoblastlar (olgunlaşmamış beyaz kan hücreleri) dahil olmak üzere çeşitli insan hücrelerine gen eklemek için PASTE kullanabilir. Teslimat sistemini, terapötik olarak faydalı olabilecekler de dahil olmak üzere 13 farklı yük geni ile test ettiler ve bunları genomdaki dokuz farklı konuma yerleştirebildiler. Aynı zamanda, istenmeyen eklerin sayısının önemsiz olduğu ortaya çıktı.

Daha fazla oku:

İnekler kenevirle beslendi ve sütlerine ne olduğu kontrol edildi

Ay görevinin ana tehlikesi "Artemis" olarak adlandırıldı

GPS'ten daha doğru bir navigasyon sistemi yarattı