CRISPR enjekte etmenin yeni yöntemi, nadir hastalıkların tedavisine yardımcı olacak

Araştırmacılar, CRISPR gen düzenlemesinin daha önce hastalıkla mücadelede halihazırda yardımcı olduğunu açıkladı.

tedavi edilemez olduğu düşünülüyordu.Ancak şimdiye kadar yöntemler doğrudan etkilenen hücrelere enjeksiyon yapılmasını gerektiriyordu. NPR'nin bildirdiği gibi, araştırmacılar artık değişiklik yapmak için kana CRISPR-Cas9 enjekte etmenin mümkün olduğunu gösteren sonuçlar yayınladılar ve bu da birçok yaygın hastalığın tedavisinde gen düzenlemeyi kullanma olasılığının önünü açtı.

Deneysel tedavi, savaşmaya yöneliktir.nadir bir genetik hastalık - transtiretin amiloidoz. Bilim adamları, gönüllülere, hastaların karaciğeri tarafından emilen CRISPR ile nanopartiküller enjekte ederek, zararlı protein üretimini durdurmak için o organdaki bir geni düzenlediler. Bu proteinin seviyesi enjeksiyondan birkaç hafta sonra düştü ve hastaları vücuttaki sinirleri ve diğer dokuları hızla yok edebilecek hastalıklardan kurtardı.

Genetikçiler için Başlıca Zorluklar: Onkoloji, Yaşlanma Karşıtı ve Poligenik Hastalıklar

Teste sadece altı kişi katıldı vearaştırma ekibi, olası olumsuz etkileri doğrulamak için henüz uzun vadeli çalışmalar yürütmedi. Bununla birlikte, bu yöntemin büyük ölçekte uygulanabilir olduğu kanıtlanırsa, Alzheimer'dan kalp hastalığına kadar mevcut CRISPR yöntemlerinin uygulanamadığı durumları tedavi etmek için kullanılabilir.

Ancak, bazıları zaten potansiyele karşı ihtiyatlıCRISPR'nin kötüye kullanılması ve enjeksiyonlar, şüpheli değişiklikler yapmayı çok daha kolay hale getirecektir. Bununla birlikte, doğru kullanıldığında, yeni CRISPR tekniği, daha önce kaçınılmaz olduğu düşünülen acı çeken hastalıkları önleyebilir.

Daha fazla oku

Tarihin en büyük kuyruklu yıldızı güneş sisteminde görülüyor: neredeyse bir gezegen

Bilim adamları Dünya'nın "nabzını" hesapladılar: 27.5 milyon yıl

Yeni yöntem, karbonu anında grafen veya elmasa dönüştürüyor