Modern genetik mühendisliğinin hedefleri
Rus hükümeti biyoteknolojilerin geliştirilmesine yönelik yol haritasında ve
Şimdiden bu fikri yurtdışında uygulamaya çalışıyorlar:ABD Bilimler Akademisi, germ hücrelerini ve embriyoları en sıkı kontrol altında ve tıbbi amaçlarla düzenleme olanağına izin verir. Örneğin, engellere neden olan hastalıklarla mücadele etmek için. Amerika Birleşik Devletleri, öngörülebilir gelecekte sperm, kök hücre ve diğerlerinin genomundaki değişikliklerin yanı sıra teknolojinin gelişmesinin de kaçınılmaz olduğunu anlıyor. Çin'de bu fikir eyalet düzeyinde çoktan çözüldü: 2016'da bir yetişkinin genomunda değişiklikler yapıldı - akciğer kanserini iyileştirmek için bağışıklık hücrelerini naklediyorlardı.
Modern genetik mühendisliği zafer için savaşıyoronkolojik hastalıklar üzerine: geliştirilen gen tedavisi ilaçlarının çoğu, özellikle kanser tedavisine odaklanmıştır. Genom düzenleme tekniğinin ilk uygulamalarının kesin olarak kanserin tedavi edilemeyen evreleri olan hastalar üzerinde olması mümkündür. Ek olarak, hematopoietik sistemin (hemofili, talasemi ve diğerleri) ciddi hastalıkları vardır - CRISPR Therapeutics ve Vertex Pharmaceuticals zaten onlarla çalışıyor ve kemik iliği kök hücrelerini değiştiriyor.
Üstelik sorun sadece karmaşıklıkta değil.tedavinin geliştirilmesi, aynı zamanda tedavi maliyetinde. Kanseri yenmenin yolları ortaya çıkıyor, ancak bunlar pahalı: hem imalat şirketi (yüksek ölçeklendirme maliyetleri) hem de tüketici için. Bu nedenle, daha erişilebilir olacak alternatif yöntemler aramak gerekir.
En son bilimsel gelişmeler
On yılın en büyük atılımı sistemdiYaratıcıları Jennifer Doudna ve Emmanuelle Charpentier'in yaptığı CRISPR / Cas9, 2020'de Nobel Kimya Ödülü'nü aldı. CRISPR / Cas9, insanlar dahil canlı mikroorganizmaların genlerini değiştirmenize izin veren yüksek hassasiyetli bir genom düzenleme yöntemidir. Ve onun yardımıyla, bugün bir cümle gibi görünen HIV ve diğer hastalıklarla mücadele yöntemleri oluşturma şansı var.
Dünyanın dört bir yanındaki bilim adamları deney yapmaya başladıCRISPR / Cas9, ancak en gürültülü (ve aynı zamanda dünya için önemli olan) hikaye Çin'de gerçekleşti. 2018'de genetiği değiştirilmiş çocuklar doğdu - kızlar Lulu ve Nana. Zigot, IVF (in vitro fertilizasyon) kullanılarak elde edildi, CRISPR / Cas9 ile genetik olarak değiştirildi ve kızları doğuran kadının rahmine implante edildi. Deney etiği ve insanların modifikasyonu hakkında uzun süre tartışmak mümkündür (birçok ülkede, gen havuzuna ilişkin öngörülemeyen sonuçlar nedeniyle embriyonun genlerinin düzenlenmesi yasaktır), ancak inkar edilemez. deney bilim için çok önemlidir.
Zigote DNA'sı denemek için düzenlendiCCR5 geninin eksizyonu yoluyla HIV enfeksiyonunun (babanın sahip olduğu) yanı sıra çiçek hastalığı ve kolera oluşumunu dışlamak. Hikayenin, izleyicilerin tartıştığı, insan genomunu düzenlemeye adanmış İkinci Uluslararası Zirvenin arifesinde gerçekleşmesi dikkate değerdir: İnsanların kendilerini ve nasıl düzenlemelerine izin vermenin zamanı geldi mi? CRISPR / Cas9'u embriyolarda kullanma yöntemi hala hükümet onayını alıyorsa (ve bu sadece Çin ile ilgili değil), ebeveynlerde (biri veya her ikisi) mutasyon olsa bile IVF yoluyla sağlıklı çocuklara sahip olmak nihayet mümkün olacak. 2017'deki deneyler CRISPR / Cas9'un farelerde, maymunlarda ve 300 insan embriyosunda herhangi bir "yan etkisi" göstermedi, ancak mutlak güvenliğini iddia etmek için henüz çok erken.
Daha az yankılanan bilimsel başarı - 2019'daOptics Letters dergisinde, idrarda bir onkoloji biyobelirtecinin (S100A4 proteini) saptanması için yeni bir sensörün geliştirilmesi üzerine bir makale yayınlandı. Bu teknolojinin özelliği, sensörün yüksek hassasiyetinde yatmaktadır: karşılık gelen biyobelirteçlerin düşük bir konsantrasyonuyla bile kanserin varlığını tespit edebilir. Ek olarak, bu teknoloji, o zamana kadar var olan sensörlerden daha düşük bir maliyetle toplu kullanım için ölçeklendirilebilir - bunlar çok büyüktü ve hastanın durumunun düzenli olarak izlenmesi için cihazlara entegre edilemeyecek kadar pahalıydı. Teknoloji, idrar örneğindeki S100A4 protein biyobelirtecine bağlanan problara sahip optik bir mikroçipe dayanmaktadır. Daha sonra çipteki lazerin frekans kaymaları izlenerek kanser olup olmadığı belirlenir.
Genetikte lider girişimler
ABD'de 2008'de yılın icadı hizmettiBaşlangıç 23andMe'den DNA testi. Şirket, Apple'ın bir önceki yıl iPhone'da yaptığı gibi insanların zihnini değiştirdi: 23andMe kişisel genomik devrimini başlattı. DNA tiplemesi, özel bir kit satın alan herkesin kullanımına sunuldu. Bunun hamilelikleri planlamak için önemli olduğu ortaya çıktı: Testler, doğmamış çocukta (ebeveynlerin genlerine dayalı olarak) mutasyonları görmeyi ve sakatlığına yol açabilecek hastalıkları olan bir çocuk sahibi olma riskini ortadan kaldırmayı mümkün kıldı.
Rusya'da 23andMe'nin başarısından sonra ortaya çıkmaya başladılarbenzer girişimler. Örneğin, pazarımızda DNA testi sunan ilklerden biri olan “Genoanalitika”. Ancak ticari genom biliminde lider olarak adlandırılan Genotek girişimi daha iyi biliniyor. Şirket, 2010 yılında Moskova Devlet Üniversitesi iş kuluçka merkezi temelinde ortaya çıktı, Rusya Bilimler Akademisi ile işbirliği ile çalışmaya başladı ve daha ilk yılda kârlı hale geldi.
Bugün Genotek 71 ülke ile çalışıyor,klinikler ve özel müşteriler için araştırma. Genotek'in en ünlü gelişimi, genotipleme prosedürünün yardımıyla gerçekleştirilen bir DNA testidir. Müşteri biyomateryali (tükürük örneğini) laboratuvara aktarır ve sonucu kişisel hesabında görür: belirli hastalıklara yatkınlık, diyet önerileri, belirli ilaçlara olası advers reaksiyonlar ve kalıtsal patolojiler ve gebe kalma sorunları dahil çok daha fazlası. Şirket ayrıca Rusya ve BDT ülkeleri için COVID-19 için yüksek hassasiyetli PCR testleri geliştirdi.
Klasik DNA testlerine ek olarakbirkaç Rus startup tarafından sunuluyor, daha dar odaklı olanlar da var. Örneğin JVS Diagnostics, kötü huylu tümörleri erken evrelerde% 90 doğrulukla tespit eden bir test geliştiriyor. Skolkovo'nun desteğiyle çalışıyor ve 2018'de testi kitlelere ulaştırmak için 400.000 dolar topladı. Diğer bir dar niş, oftalmik hastalıkları etkileyen genlerin incelenmesidir. Başlangıç Oftalmic bunu 2008'den beri yapıyor: göz problemlerini teşhis etmek için 60 çeşit DNA testi sunuyor. Çektiği yatırımlar hakkında hiçbir şey bilinmiyor.
Avrupa'da da benzer girişimler var:örneğin, Blueprint Genetics (Helsinki), AI destekli genetik test çözümleri sunar. Başlangıç, CLINT AI platformu ve patentli bir hedef dizileme teknolojisi olan OS-Seq (bir DNA molekülündeki elementlerin nükleotid dizisini belirlemek için bir dizi yöntem) kullanarak kalıtsal hastalıkları teşhis etmeye odaklanıyor. Blueprint, Avrupa için kardiyolojiden hematolojiye 14 alanda 2.200'den fazla hastalığı kapsayan genetik testlerin önde gelen sağlayıcılarından biridir.
İngiliz girişim şirketi Freeline başka bir yere gittiyön: kronik sistemik hastalıkların tedavisi için gen tedavisi yöntemleri geliştirir. Proje, 2020 yılında, tedavisi mümkün olmayan ve tam olarak anlaşılamamış karaciğer hastalıklarının tedavisine yönelik çözümler geliştirmek için 106 milyon Euro aldı. Girişim, gelecekte hemofili, Fabry hastalığı ve Gaucher hastalığını tedavi etme programını genişletmeyi planlıyor. Bunların tümü, dünyada 6 binden fazla bulunan, ancak sadece birkaçı tedaviye uygun olan öksüz (nadir) hastalıklara aittir.
Piyasa tahminleri
Analistlerin yükselen trendlerinden biridaha fazla gelişmeyi tahmin edin - bu, Asya-Pasifik bölgesinin liderliğidir. Aktif gelişim için bir ivme, hastalıkların yönetimine yönelik gelişmelerle verilmelidir: hem önleme hem de tedavi (veya ilerlemeyi yavaşlatma). Ek olarak, kişiselleştirilmiş tıp ivme kazanmaya devam edecek - bu, kitlelere DNA testleri yayınlayan şirketler sayesinde ortaya çıkan bir şey.
Liderler 23andMe, Oxford Nanopore olarak kaldıGelişmelerini ticarileştiren Teknolojiler ve Veritas Genetics. 2017 yılına kadar sadece tıp uzmanlarının testlere erişimi vardı ve şimdi toplu tüketici için benzer çalışmalar yapılıyor. Ayrıca Veritas Genetics, ciddi patolojilerin erken tespiti için 2017 yılında Çin'de yenidoğanların genomik dizilimini yapmaya başladı: test neredeyse bin hastalığı rapor edebiliyor. Doğru, 1.5 bin dolara mal oluyor ve sonuçları üç yıl sonra sorgulanmaya devam ediyor.
Yerli uzmanlar en yakıngenetiğin geleceği, onkoloji ve nörodejeneratif hastalıkların tedavisine yönelik yöntemlerin aktif olarak geliştirilmesidir. Artık MedTech ve BioTech segmentindeki çoğu şirketin çabaları, kanser hücrelerindeki DNA dizisinin çalışılmasına, değişikliklerine ve belirli bir tümör için bireysel tedavi yöntemlerinin araştırılmasına odaklanmıştır. İlk ilaçlar piyasaya çıkmaya başladı ve daha fazlası olacak. Tıpta genetiği değiştirilmiş hücrelerin kullanım teknolojisinin ölçeklenmesi mümkün ve tıpkı antibiyotiklerin 20. yüzyılda bir düzineden fazla ölümcül hastalığı tedavi edilebilir hale getirmesi gibi, kanser ve nörodejeneratif hastalıklar da kulağa cümle gibi gelmeyecek.
Ayrıca bakınız:
Dünyanın ilk doğru haritası oluşturuldu. Herkesin nesi var?
Dünyanın en fırtınalı yeri: Drake Passage neden Antarktika'ya giden en tehlikeli yol
Yeni uranyum bileşiği anormal iletkenlik rekorunu kırdı