Два роки тому Олагер регулярно виявлявся госпіталізованим: його захворювання викликало непередбачувані
«Я не очікував, що зміни будуть такими разючими та майже миттєвими», — коментує результат терапії Олагер. — Це справді схоже на диво».
Технологія, що змінила життя Олагера, за науковимиміркам порівняно молода. 10 років тому невелика група вчених опублікувала скромну статтю, в якій описувалося простий, але потужний винахід для розрізання певних послідовностей ДНК. Це стало відомо як редагування генів CRISPR.
Сьогодні десятки біотехнологічних компанійбудують свій бізнес на потенціал CRISPR. У розвитку терапії CRISPR, найпросунутіших клінічних випробуваннях, у тому числі й у тому, що пройшов Олагер, ключову роль відіграють компанії Бостона.
«Клінічні розробки справдідивовижні», - розповів Фен Чжан, вчений, який винайшов редагування генів CRISPR у своїй лабораторії в Інституті Броуда Гарварда та Массачусетського технологічного інституту.
Crispr Therapeutics та Vertex Pharmaceuticals,які виготовили той самий «настій», що вилікував Олагера, планують подати свою терапію CRISPR до Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів наприкінці цього року для реєстрації.
Раніше цього місяця Crispr та Vertex заявили, щовсі 31 людина із серповидно-клітинною анемією, які отримали лікування, більше не відчувають сильних нападів болю. «Я був би щасливий, якби я мав трохи менше болю і менше госпіталізацій, — сказав Олагер. Але результат повністю перевершив мої очікування».
Серповидноклітинна анемія викликається мутацієюгена гемоглобіну, білка, що переносить кисень у крові. Щоб вирішити цю проблему, вчені зібрали кров Олагера, використовували CRISPR, щоб увімкнути виробництво так званого фетального гемоглобіну, який ми всі виробляємо в дитинстві, а потім повторно влили клітини крові назад у його тіло.
В іншому випробуванні, що перевіряє ту ж терапіюредагування генів для аналогічного захворювання крові, званого бета-таласемією, 42 з 44 осіб, які отримали лікування, більше не потребували переливання крові, яке їм було необхідно, щоб залишатися здоровими. Двом іншим людям потрібно набагато менше переливань крові, ніж раніше.
Читати далі:
Космічний зонд пролетів за 200 км від Меркурія. Подивіться, що він побачив
Вчені розкрили, як вітаміни впливають на захворюваність на рак
Китайський шолом для «читання думок» б'є на сполох, коли людина бачить порноконтент