Дослідники використовували техніку редагування, що базується на ферменті ніказу. Ця ендонуклеаза в
Дослідники пояснюють, що у багатьох випадках улюдей із генетичними порушеннями у хромосомах містяться різні мутації, успадковані від батьків. Це означає, що часто мутація на одній хромосомі матиме здоровий аналог функціональної послідовності на іншій хромосомі.
Руйнуючи одну з ниток ДНК, яка містить шкідливу мутацію, вчені запускають механізм відновлення, який використовують як основу «здорову» частину, успадковану від другого з батьків.
Схема експерименту.Зліва: редагування Cas9 може призвести до відновлення, але може викликати мутації. Справа: використання нікази призводить до більш ефективної корекції генів та відсутності мутагенних явищ. Джерело: Guichard, Bier, UC San Diego
Щоб перевірити ефективність своєї технології,дослідники використовували дрозофіл. У нормальному стані у цих плодових мушок яскраво червоні очі. Вчені за допомогою генного редагування придушили вироблення червоного пігменту та створили мутантів з білими очима. Потім у серії експериментів біологи намагалися відновити вихідний колір очей за допомогою CRISPR.
Результати показали, що редагування за допомогоюнікази виявилося навіть ефективнішим, ніж класичний Cas9. Розріз однієї нитки приводив до високого рівня відновлення червоного кольору очей майже нарівні з нормальними здоровими мухами, що не мутували. Успіх відновлення вихідної варіації гена становив 50-70% у нікази, при 20-30% з дволанцюжковим розрізанням Cas9. При цьому, на відміну від класичного підходу, ніказа не викликала нецільові мутації.
Помітна перевага цього підходу – йогопростота. Він заснований на дуже невеликій кількості компонентів, а розриви ДНК «дбайливі», на відміну від Cas9, який виробляє повні розриви ДНК, які часто супроводжуються мутаціями.
Ітан Бір, професор Каліфорнійського університету в Сан-Дієго та співавтор дослідження
Автори зазначають, що поки невідомо, чи будетехнологія також добре працювати в клітинах людини. Вони вважають, що потрібні додаткові дослідження і може знадобитися деяке коригування методу роботи з людьми.
Читати далі:
Чорна діра у Галактиці підтвердила правоту Ейнштейна. Головне
"Джеймс Вебб" покаже космос до Великого вибуху: астрономи на порозі глобального відкриття
Подивіться на небесний «Титанік», який працюватиме на ядерній енергії