Дослідження може змінити догляд за пацієнтами з такими захворюваннями крові, як серповидно-клітинна
З чого все почалося?
Серповидноклітинна анемія відноситься до групи спадкових захворювань. Вона впливає на форму еритроцитів, які переносять кисень до всіх частин тіла по кровотоку.
Зазвичай еритроцити круглі та гнучкі, тому легкопереміщуються судинами. При серповидноклітинній анемії деякі з них мають форму серпа або півмісяця. Такі клітини стають жорсткими та липкими, що може уповільнювати чи блокувати кровотік.
Як виявляється хвороба?
Ознаки та симптоми серповидноклітинної анемії зазвичай з'являються у віці близько 6 місяців. Вони бувають різними та можуть змінюватися з часом. Серед основних ознак та симптомів:
- Анемія. Серпоподібні клітини легко розпадаються та відмирають.Еритроцити зазвичай живуть близько 120 днів, перш ніж їх потрібно замінити. Але серповидні клітини зазвичай помирають через 10-20 днів, що призводить до нестачі еритроцитів (анемії). Без достатньої кількості еритроцитів організм не отримує достатньо кисню, і це спричиняє хронічну втому.
- Епізоди болю. Періодичні епізоди сильного болю – основнийсимптом серповидноклітинної анемії. Біль розвивається, коли серпоподібні еритроцити блокують кровотік через крихітні кровоносні судини до грудей, живота та суглобів. Вона відрізняється інтенсивністю і може тривати від кількох годин до днів. У деяких людей буває лише кілька болючих криз на рік. В інших – 12 або більше. Сильний больовий криз потребує госпіталізації. Деякі підлітки та дорослі з серповидноклітинною анемією також страждають від хронічного болю, який з'являється внаслідок пошкодження кісток та суглобів, а також виразок.
- Набряк рук і ніг. Він викликаний серповидними еритроцитами, які блокують кровообіг у руках та ногах.
- Часті інфекції. Серпоподібні клітини можуть пошкодити селезінку,підвищуючи вразливість організму до інфекцій. Немовлятам та дітям з анемією зазвичай призначають щеплення та антибіотики для запобігання потенційно небезпечним для життя інфекціям, наприклад, пневмонії.
- Затримка зростання чи статевого дозрівання. Червоні кров'яні тільця забезпечують організмкиснем та поживними речовинами, необхідними для зростання. Нестача здорових клітин може уповільнити зростання немовлят та дітей та затримати статеве дозрівання підлітків.
- Проблеми з зором. Крихітні кровоносні судини, що живлять очі,можуть закупоритися серпоподібними клітинами. Це може пошкодити сітківку — частину ока, яка обробляє візуальні образи — і призвести до проблем із зором.
В чому проблема?
Від серповидноклітинної анемії немає якогось спеціального лікування, лише симптоматичне. Воно лише полегшує біль та запобігає ускладненням, пов'язаним з хворобою.
Зазвичай пацієнтам призначають переливання крові таНайбільш серйозну процедуру - трансплантацію кісткового мозку. Здорові гемопоетичні клітини вводять у організм хворого із єдиною метою відновлення процесу кровотворення. Метод полегшує симптоми анемії, але має серйозні протипоказання — важкі патології печінки і нирок, інфекційні хвороби, вагітність і фізична слабкість організму (літній вік, супутні захворювання).
Також є ймовірність виникнення навантаженнязалізом. У легких випадках пацієнти відчувають слабкість та стомлюваність. Однак тяжке навантаження викликає цироз, цукровий діабет, серцеву недостатність, підвищений ризик виникнення раку печінки, безпліддя та еректильну дисфункцію.
Що робити?
Щоб вирішити проблему, у Великій Британії проводятьодноклітинне рандомізоване дослідження під назвою RESTORE (англ. recovery and survival of stem cell-originated red cells, відновлення та виживання еритроцитів зі стовбурових клітин). Це спільна ініціатива Національної служби охорони здоров'я з крові та трансплантації (NHSBT, NHS Blood and Transplant) та наукових груп у Брістолі, Кембриджі та Лондоні.
Приклад мікроскопічного зображення молодого еритроцита, вирощеного у лабораторії RESTORE.
Фото: NHSBT
Мета проекту — компенсувати нестачу рідкіснихгруп крові. Зі стовбурових клітин людської крові біологи вирощують у лабораторії нові еритроцити. Нещодавно вчені зробили історичний прорив, ввівши "новий" трансфузійний продукт в організм людини.
Як вирощують кров?
Донорів набрали з бази донорів крові NHSBT.Усі здали 0,5 літрів крові. Використовуючи сильні магніти, витягли з неї гнучкі стовбурові клітини, які можуть стати червоними кров'яними тільцями. Близько півмільйона стовбурових клітин можуть дати 50 млрд. еритроцитів. Їх фільтрували, поки не залишилося лише 15 млрд. Весь процес зайняв три тижні.
Зрештою, кількість вирощених у лабораторії клітин становила близько 5–10 мл — приблизно від однієї до двох чайних ложок.
Як відбувається дослідження?
Два пацієнти у Великобританії вже отрималикрихітні дози "штучної" крові. Вони перебували під пильним наглядом, і ніяких несприятливих побічних ефектів вчені не зареєстрували. Всі учасники експерименту здорові, їх особи не розголошуються. Мета – зберегти «сліпе» випробування.
Потім в рамках дослідження вчені зрівняютьтривалість життя вирощених клітин зі стандартними еритроцитами від того ж донора. Біологи розраховують, що лабораторні зразки працюватимуть краще, оскільки вони максимально «свіжі».
Що в підсумку?
Якщо виявиться, що штучні клітини довшізберігаються в організмі, пацієнтам, яким регулярно потрібна кров, навіть переливання не знадобляться так часто. Це зменшить «перевантаження залізом» через часті переливання крові.
Що далі?
Це частина першого етапу ширшогодослідження. Випробування розширять до 10 пацієнтів протягом кількох місяців. Біологи вивчають тривалість життя вирощених у лабораторії клітин та зрівняють їх із результатами інфузії стандартних еритроцитів.
Читати далі:
Масивний удар космічного об'єкта запустив магнітне поле Землі
Вчені підтвердили альтернативну теорію гравітації: чому це змінює фізику
Серце свині після пересадки людині починає битися повільніше