У Великій Британії почалося знакове клінічне дослідження третьої фази. Вчені хочуть перевірити, чи можна
Близько десяти років тому дослідники вивчалинові методи лікування стану, відомого як хвороба Гоше. Це рідкісне генетичне захворювання призводить до дефіциту ферменту глюкоцереброзідази (або GCase). Перевіривши сотні вже схвалених ліків, дослідники виявили загальний інгредієнт різних препаратів від кашлю під назвою амброксол, який підвищує активність GCase.
Цим зацікавилися дослідники хвороби Паркінсона. Низький рівень GCase пов'язаний з патологією - цей фермент відіграє вирішальну роль, допомагаючи мозку очищатися від токсичних білків.
До 15% людей з хворобою Паркінсонавідрізняються специфічною мутацією гена, яка знижує вироблення GCase. Також у багатьох пацієнтів з хворобою Паркінсона без мутації гена, як і раніше, спостерігається незвичайно низький рівень GCase. Тому вчені вирішили перевірити, чи може амброксол працювати як засіб від хвороби Паркінсона, якщо він збільшує активність GCase.
Доклінічні випробування були багатообіцяючими,і незабаром стало зрозуміло, що ліки потенційно можуть допомогти пацієнтам з хворобою Паркінсона. Але залишилися два питання: достатньо препарату проникає через гематоенцефалічний бар'єр у людей, щоб працювати ефективно, і можуть пацієнти переносити дози, необхідні для того, щоб препарат працював.
Випробування другої фази на людях показало, щоамброксол безпечно переноситься в досить високих дозах, щоб проникнути в мозок і підвищити рівень GCase. Також в 2020 році з'ясувалося, що амброксол знижує рівень токсичного білка альфа-синуклеїну у пацієнтів з хворобою Паркінсона і потенційно покращує їх рухові навички.
Третя фаза випробувань почнеться цього рокув Великобританії. У дослідженні візьмуть участь 330 пацієнтів з хворобою Паркінсона, кожному учаснику запропонують або амброксол, або плацебо. Дослідження триватиме два роки.
Читати далі:
Найсильніший спалах класу X стався на Сонці
Інженери вигадали, як утримувати дрони в повітрі «вічно»
Розкрито секрет довговічності римського бетону: він вміє відновлюватись