Гель для лікування людей-метеликів пройшов фінальну стадію випробувань

Результати фінальної стадії клінічних випробувань показали, що гель, що містить ДНК, допомагає залікувати.

рани пацієнтів з бульозним епідермолізом(синдромом метелика) та запобігти подальшому пошкодженню шкіри. Можливість використання нової терапії розглядається американським Управлінням з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів (FDA) та може бути схвалена вже на початку наступного року.

Гель для терапії B-VEC призначений для лікуванняпідтипу синдрому метелика, відомого як дистрофічний бульозний епідермоліз Його викликають мутації у гені COL7A1. Він кодує тип колагену, зокрема схожий на мотузку білок, який допомагає прикріпити зовнішній шар шкіри до нижнього. У людей з дистрофічним бульозним епідермолізом ця стабілізація відсутня, тому їх шари шкіри труться один про одного і утворюють пухирі.

Гель доставляє робочі копії гена COL7A1безпосередньо у пошкоджену шкіру пацієнтів. Він містить вірус герпесу, модифікований таким чином, що він не може розмножуватися в клітинах людини і несе дві копії COL7A1. Дослідники відзначають, що герпес добре підходить для такої терапії: він може ухилятися від імунітету та переносити великі фрагменти ДНК.

Дерматологи обробляють рану у пацієнта з бульозним епідермолізом. Зображення: Mark Hanlon, Stanford Medicine

У ході випробування 28 пацієнтам наносили гель наодну з ран один раз на тиждень протягом шести місяців, а іншу рану аналогічного розміру лікували гелем плацебо. Через три місяці 71% ран, оброблених B-VEC, повністю загоїлися, порівняно з 20% ран, оброблених плацебо. Крім того, ефект впливу зберігався до шести місяців, перешкоджаючи утворенню нових ран.

Бульозний епідермоліз або синдром метелика - церідкісне генетичне захворювання, у якому шкіра людини надзвичайно чутлива до зовнішнім впливам. При найменших ушкодженнях та незначних травмах на ній утворюються бульбашки та ерозії. Нині немає схвалених методів лікування. Лікарі лікують лише симптоми у міру виникнення бульбашок на шкірі. Це включає очищення шкірних ран, покриття їх мазями і пов'язками і щоденну заміну цих пов'язок.

Рани пацієнтів часто знову відкриваються під часзагоєння і можуть залишатися відкритими протягом місяців чи навіть років. Хронічні рани та накопичення рубцевої тканини наражають пацієнтів на ризик небезпечних для життя інфекцій, деформацій кінцівок і плоскоклітинного раку шкіри.

Дослідники відзначають, що під час випробувань гель наносився в клінічних умовах, але коли він буде схвалений FDA, його можна буде використовувати самостійно в домашніх умовах при зміні пов'язки.

Читати далі:

Чи існує наука в екстремальних умовах? Відповідаємо у цифрах

Вчені з'ясували, кому була вигідна смерть динозаврів

Подивіться на фото Землі із космосу: його зробив перший приватний модуль