Новий метод введення CRISPR допоможе в лікуванні рідкісних захворювань

Дослідники пояснили, що редагування генів CRISPR вже допомагає в боротьбі з хворобами, які раніше

вважалися невиліковними.Однак до сих пір методи вимагали введення безпосередньо в уражені клітини. Як повідомляє NPR, тепер дослідники опублікували результати, що показують, що можна вводити CRISPR-Cas9 в кров для внесення змін, що відкриває можливість використання редагування генів для лікування багатьох поширених захворювань.

Експериментальне лікування спрямоване на боротьбу зна рідкісне генетичне захворювання - транстіретіновим амілоїдозом. Вчені вводили добровольцям наночастинки з CRISPR, які поглиналися печінкою пацієнтів, редагуючи ген в цьому органі, щоб відключити виробництво шкідливого білка. Рівень цього білка знизився через кілька тижнів після ін'єкції, що врятувало пацієнтів від хвороби, яка може швидко зруйнувати нерви і інші тканини в організмі.

Головні виклики для генетиків: онкологія, боротьба зі старінням і полігенні хвороби

У випробуванні брали участь всього шість чоловік, ідослідницькій групі ще належить провести довгострокові дослідження, щоб перевірити можливі негативні наслідки. Однак якщо цей метод виявиться життєздатним в великих масштабах, його можна буде використовувати для лікування захворювань, при яких існуючі методи CRISPR незастосовні, починаючи від хвороби Альцгеймера і закінчуючи серцевими захворюваннями.

Однак деякі вже побоюються потенційногозловживання CRISPR, при цьому ін'єкції значно полегшать внесення сумнівних змін. Однак при правильному використанні новий метод CRISPR може запобігти хворобам, які страждання, які раніше вважалися неминучими.

Читати далі

У Сонячній системі помічена найбільша комета за всю історію: це майже планета

Вчені вирахували «пульс» Землі: він становить 27,5 млн років

Новий метод миттєво перетворює вуглець в графен або алмази