Дослідники з Інституту Гладстона та Каліфорнійського університету в Сан-Франциско розробили нову
Система редагування генів CRISPR-Cas9 показаласвою ефективність у багатьох дослідженнях. Вона дозволяє відключати, видаляти чи замінювати окремі ділянки генів. Технологія традиційно використовувала для перенесення потрібної ДНК (матриці) вірусні вектори - оболонки вірусів без хвороботворних компонентів. Ключовий недолік технології в тому, що вченим складно контролювати, куди саме буде вбудований потрібний матеріал, що призводило до множинних побічних мутацій.
У своїй роботі вчені використовують одноланцюгову.ДНК і той самий білок Cas9, що діє як ножиці, розрізаючи молекулу у потрібних місцях. Ще у 2015 році автори роботи вперше продемонстрували можливість вставляти короткі матриці ДНК у імунні клітини без вірусних векторів, використовуючи електричне поле. Нова робота поєднала цю технологію з використанням білка Cas9.
Дослідження показало, що новий метод генногоредагування полегшує реінжиніринг великої кількості клітин для терапевтичних цілей. При цьому ефективність сягає 80-90%. В результаті вчені змогли швидко та ефективно створити достатню кількість CAR-T-клітин (генномодифікованих Т-клітин).
Створені клітини можна використовувати для боротьби змножинною мієломою, раком крові, а також для перезапису послідовності генів, мутації яких можуть призвести до рідкісних спадкових імунних захворювань.
Читати далі:
Сонячна пляма розміром із Землю зросла в 10 разів за 2 дні: вона спрямована на нас
Це «близнюк» Землі в минулому: знайдено унікальну планету-океан недалеко від нас
З тіла до рота: вчені зрозуміли, звідки з'явилися зуби