У міру розвитку технологій редагування генів за допомогою CRISPR вченим все частіше потрібні способи
Медики з Інституту Брода та Бригамської жіночої лікарні в новому дослідженні заявили, що знайшли молекули, які можуть безпечно та швидко блокувати процес редагування ген за допомогою CRISPR.
За словами старшого автора нового дослідженняАміт Чоуді, в аналогічних роботах інших вчених займаються пошуком інгібіторів CRISPR серед великих білків, тоді як ця група медиків сконцентрована на вивченні можливостей застосування синтетичних низькомолекулярних об'єктів.
В рамках дослідження вчені зібрали платформудля скринінгу, яка може точно вимірювати активність ферменту CRISPR всередині клітини. Нейросеть провела аналіз більш 15 тис. Потенційних біологічних сполук і їх реакції на CRISPR, щоб виявити найбільш ефективні для пригнічення.
врізка
Одна сполука — BRD0539 — виявилася здатноюінгібувати фермент Cas9 та відв'язувати його від ДНК. Його активність дуже залежала від дози, що дозволить у майбутньому керувати ступенем пригнічення практично в прямому ефірі. Крім того, BRD0539 виявилася стабільною в плазмі і легко видаляється з крові.
Вчені відзначають, що поки молекули не можуть використовуватися в клінічних випробуваннях, оскільки генетики тільки почали досліджувати застосування BRD0539 в процесі інгібування.