Цілі сучасної генної інженерії
Російський уряд у дорожній карті з розвитку біотехнологій та
За кордоном цю ідею вже намагаються реалізувати:в Академії наук США допускають можливість редагування статевих клітин і ембріонів під найсуворішим контролем і в медичних цілях. Наприклад, для боротьби із захворюваннями, що викликають інвалідність. У Штатах розуміють, що розвиток технології неминуче, як і зміна генома сперматозоїдів, стовбурових клітин та інших в доступному для огляду майбутньому. У Китаї і зовсім ця ідея вже дозволена на державному рівні: у 2016 році тут внесли зміни в геном дорослої людини - провели пересадку імунних клітин, щоб вилікувати від раку легенів.
Сучасна генна інженерія бореться за перемогунад онкологічними захворюваннями: велика частина розроблюваних препаратів генної терапії орієнтована саме на лікування раку. Не виключено, що перші застосування методики редагування генома будуть саме на пацієнтах з невиліковними стадіями раку. Крім цього є важкі захворювання системи кровотворення (гемофілія, таласемія та інші) - з ними вже працюють CRISPR Therapeutics і Vertex Pharmaceuticals, що змінюють стовбурові клітини кісткового мозку.
Крім того, проблема є не тільки в складностірозробки лікування, але і в вартості терапії. З'являються способи перемогти рак, але вони дорогі: і для компанії-виробника (великі витрати на масштабування), і для споживача. Тому необхідно шукати альтернативні способи, які будуть більш доступні.
Останні наукові досягнення
Найбільшим проривом десятиліття стала системаCRISPR / Cas9, за яку її творця, Дженніфер Дудна і Еммануель Шарпантьє, в 2020 році отримали Нобелівську премію з хімії. CRISPR / Cas9 - це метод редагування генома високої точності, що дозволяє змінювати гени живих мікроорганізмів, в тому числі і людини. І з його допомогою є шанси створити методики боротьби з ВІЛ та іншими захворюваннями, які сьогодні звучать як вирок.
Вчені всього світу стали експериментувати зCRISPR / Cas9, але найгучніша (і в той же час важлива для світу) історія сталася в Китаї. У 2018 році на світ з'явилися генно-модифіковані діти - дівчатка Лулу і Нана. Зигота була отримана за допомогою ЕКЗ (екстракорпорального запліднення), генетично змінена за допомогою CRISPR / Cas9 і імплантована в матку жінки, яка і народила дівчаток. Можна довго сперечатися про етичність експерименту і модифікації людей (у багатьох країнах редагування генів ембріона заборонено через непередбачені наслідків для генофонду), проте не можна заперечувати, що експеримент має велике значення для науки.
ДНК зиготи редагувалася, щоб спробувативиключити виникнення ВІЛ-інфекції (яка була у батька), а також віспу і холеру через вирізання гена CCR5. Примітно, що історія сталася напередодні Другого міжнародного саміту, присвяченого редагування генома людини, де присутні обговорювали: пора вже дозволити людям редагувати себе і яким чином. Якщо метод використання CRISPR / Cas9 на ембріонах все ж отримає схвалення з боку уряду (і мова не тільки про Китай), нарешті стане можливим народження здорових дітей за допомогою ЕКЗ, навіть якщо у батьків (одного або обох) є мутації. Експерименти 2017 роки не показали будь-яких «побічних ефектів» від CRISPR / Cas9 на мишах, мавпах і 300 людських ембріонів, але все ж поки стверджувати про їх абсолютної безпеки рано.
Менш резонансна наукове досягнення - в 2019році в журналі Optics Letters з'явилася стаття про розробку нового сенсора для виявлення біомаркери онкології (білка S100A4) в сечі. Особливість цієї технології полягає у високій чутливості сенсора: він може визначити наявність раку навіть при низькій концентрації відповідних біомаркерів. Крім того, цю технологію можна масштабувати для масового застосування з меншими витратами, ніж існуючі до того моменту сенсори - вони були надто великими і дорогими, щоб впроваджувати їх в прилади для регулярного контролю стану пацієнта. В основі технології - оптичний мікрочіп з зондами, які зв'язуються з биомаркером білка S100A4 в зразку сечі. Далі відбувається моніторинг частотних зрушень лазера в чіпі і визначається наявність раку.
Провідні стартапи у сфері генетики
У США в 2008 році винаходом року став сервісДНК-тестування від стартапу 23andMe. Компанія перевернула свідомість людей, як за рік до цього Apple з айфоном: 23andMe почав революцію персональної геноміки. Типування по ДНК стало доступним кожному, який купив спеціальний набір. Це виявилося важливо для планування вагітностей: тести дозволили побачити мутації у ненародженої ще дитини (на підставі генів батьків) і виключити ризик появи на світ дитини з захворюваннями, які можуть привести до його інвалідності.
У Росії після успіху 23andMe почали з'являтисясхожі стартапи. Наприклад, "Геноаналітика", яка однією з перших на нашому ринку запропонувала ДНК-тестування. Але найвідоміший стартап Genotek, названий лідером комерційної геноміки. Компанія з'явилася в 2010 році на базі бізнес-інкубатора МДУ, розпочинала роботу зі співпраці з РАН і вже в перший рік вийшла у плюс.
Сьогодні Genotek працює з 71 країною, виконуючидослідження для клінік і приватних клієнтів. Найвідоміша розробка Genotek - ДНК-тест, за допомогою якого проводиться процедура генотипування. Клієнт передає біоматеріал (зразок слини) в лабораторію і в особистому кабінеті бачить результат: схильність до конкретних захворювань, рекомендації по харчуванню, можливі побічні реакції на певні ліки і багато іншого, включаючи спадкові патології і проблеми зачаття. Також компанія розробила ПЛР-тести до COVID-19 високої чутливості для Росії і країн СНД.
Крім класичних ДНК-тестів, якіпропонують кілька російських стартапів, є і більш цілеспрямовані. Наприклад, JVS Diagnostics розробляє тест, що виявляє недоброякісні пухлини на ранніх стадіях з точністю до 90%. Вона працює за підтримки «Сколково», і в 2018 році залучила $ 400 тис. Для виведення тесту в маси. Інша вузька ніша - дослідження генів, що впливають на офтальмологічні захворювання. Цим з 2008 року займається стартап Oftalmic: він пропонує 60 видів ДНК-тестів для діагностики очних проблем. Про залучених інвестиціях нічого невідомо.
В Європі схожі стартапи теж є:наприклад, Blueprint Genetics (Гельсінкі) пропонує рішення для генетичного тестування на базі ІІ. Стартап орієнтований на діагностику спадкових захворювань за допомогою ІІ-платформи CLINT і запатентованої технології цільового секвенування (набір методів визначення нуклеотидної послідовності елементів в молекулі ДНК) OS-Seq. Для Європи Blueprint - один з провідних постачальників генетичних тестів, що охоплює понад 2 200 захворювань в 14 напрямках: від кардіології до гематології.
Британський стартап Freeline пішов в іншомунапрямку: він розвиває геннотерапевтичного методи лікування хронічних системних захворювань. У 2020 році проект отримав € 106 млн євро для розробки рішень, спрямованих на терапію захворювань печінки, які вважаються невиліковними і погано вивчені. Надалі стартап планує розширити свою програму на лікування гемофілії, хвороби Фабрі та хвороби Гоше. Всі вони відносяться до Орфа (рідкісним) захворювань, яких у світі налічується понад 6 тис., Але тільки одиниці піддаються терапії.
Прогнози для ринку
Одна з нових тенденцій, якій аналітикипророкують подальший розвиток - це лідерство Азіатсько-Тихоокеанського регіону. Стимул до активного розвитку повинні дати розробки для управління захворюваннями: як запобігання, так і лікування (або уповільнення прогресування). Крім того, продовжить набирати обертів персоналізована медицина - то, що з'явилося завдяки компаніям, що випускають ДНК-тести в маси.
У лідерах залишаються 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies і Veritas Genetics, які комерціалізують свої розробки. До 2017 року до тестів мали доступ тільки медичні фахівці, а тепер подібні дослідження проводяться і для масового споживача. Також Veritas Genetics почала проводити геномної секвенування новонароджених з 2017 року в Китаї для раннього виявлення важких патологій: тест може повідомити про майже тисячі захворювань. Правда, коштує він $ 1,5 тис. І його результати три роки по тому продовжують піддаватися сумніву.
Вітчизняні експерти впевнені, що найближчиммайбутнє генетики - це активна розробка методів лікування онкології і нейродегенеративних захворювань. Зараз зусилля більшості компаній в сегменті MedTech і BioTech сконцентровані на дослідженні послідовності ДНК в ракових клітинах, їх змін і пошуках індивідуальних методів терапії конкретної пухлини. На ринку почали з'являтися перші ліки, і їх стане більше. Не виключено, що буде масштабувати технологія застосування генно-модифікованих клітин в медицині, і так само, як в XX столітті антибіотики не один десяток смертельних захворювань зробили виліковними, рак і нейродегенеративні хвороби теж перестануть звучати як вирок.
Читайте також:
Створено першу точна карта світу. Що не так з усіма іншими?
Саме штормове місце на Землі: чому протоку Дрейка - найнебезпечніший шлях в Антарктику
Нове уранове з'єднання побило рекорд аномальної провідності