Дослідники мріють про можливість редагування генів, при якій видаляються або додаються ДНК для
CRISPR є технологією, завдякиякою замінюється чимось або повністю забирається частина ДНК. Це дозволяє запобігти мутації генів. Правда, треба сказати, що це не єдина подібна технологія, але найбільш універсальна, проста і дешева, ніж більшість аналогів.
Лікування із застосуванням технології CRISPR вжеотримала у 2019 році Вікторія Грей. Вона страждала на генетичне захворювання – серповидно-клітинною анемією. Терапія виявилася ефективною, і вона, як і інші учасники експерименту, тепер не потребує ліків чи переливань крові.
Вчені з інституту IGI, де було розробленотехнологія CRISPR, вивчають зараз особливості не лише серповидно-клітинної анемії, а й аутоімунних, неврологічних захворювань, раку, COVID-19. Планується, що їх можна буде вилікувати за допомогою редагування генів, як і запальні захворювання кишечника, ревматоїдний артрит, серцево-судинні захворювання.
На думку біохіміка Дженніфер Дудни, CRISPR можна буде застосовувати здебільшого для запобігання виникненню хвороб. Щоправда, тут виникає кілька проблем.
Насамперед, це етичність.Чи не є подібне редагування «грою в бога»? Далі – точність редагування. Є ймовірність, що зміна однієї частини геному може спричинити зміни в іншій його частині, Найгірший сценарій при цьому – виникнення у людини раку через пошкодження ДНК.
Тому, на думку директора з терапевтичного забезпечення IGI доктора Росса Уілсона, потрібно провести клінічні випробування, які доведуть безпеку технології.
Працюють співробітники IGI та над технологієюCRISPRoff. Вона дозволить "відключати" у людини той чи інший ген без "розрізання" ланцюга ДНК. Очікується, що в цьому випадку ризик виникнення неприємних наслідків буде нижчим, ніж при CRISPR.
Але є одна дуже важлива проблема, яка можестати серйозною перешкодою на шляху розповсюдження лікування за допомогою редагування генів. Це ціна терапії. Дженніфер Дудна побоюється, що доступна технологія буде лише «обраним» людям, що посилить розрив між бідними та багатими.
Джерело: BBC Science Focus Magazine