Amerikan botade från anemi med CRISPR: det tog bara en injektion

För två år sedan var Olager regelbundet inlagd på sjukhus: hans sjukdom orsakade oförutsägbar

attacker av svår smärta.Under loppet av ett år är det cirka 20 sjukhusinläggningar över natten och tre besök på intensivvårdsavdelningen. Men forskare lyckades byta den genetiska "omkopplaren" i Olagers kropp till en ny position - blodkroppar lärde sig återigen att transportera syre genom hela kroppen. 

"Jag förväntade mig inte att förändringarna skulle bli så dramatiska och nästan omedelbara", kommenterar Olager resultatet av terapin. "Det ser verkligen ut som ett mirakel."

Tekniken som förändrade Olagers liv, enligt scientificjämförelsevis ung. För 10 år sedan publicerade en liten grupp forskare en blygsam artikel som beskrev en enkel men kraftfull uppfinning för att klippa specifika DNA-sekvenser. Detta blev känt som CRISPR-genredigering.

Idag finns dussintals bioteknikföretagbygga sin verksamhet på potentialen i CRISPR. I utvecklingen av CRISPR-terapi, de mest avancerade kliniska prövningarna, inklusive den som Olager klarade, spelar Boston-företag en nyckelroll.

”Klinisk utveckling egentligenfantastiskt”, sa Feng Zhang, en vetenskapsman som uppfann CRISPR-genredigering i sitt labb vid Broad Institute of Harvard och MIT.

Crispr Therapeutics och Vertex Pharmaceuticals,som gjorde samma "infusion" som botade Olager, planerar att lämna in sin CRISPR-terapi till Food and Drug Administration senare i år för registrering.

Tidigare denna månad meddelade Crispr och Vertex detalla 31 personer med sicklecellanemi som fick behandling upplever inte längre svåra smärtattacker. "Jag skulle vara glad om jag hade lite mindre smärta och färre sjukhusinläggningar," sa Olager. Men resultatet överträffade helt mina förväntningar.”

Sicklecellanemi orsakas av en mutationgenen för hemoglobin, proteinet som transporterar syre i blodet. För att lösa detta problem samlade forskarna Olagers blod, använde CRISPR för att sätta igång produktionen av det så kallade fosterhemoglobinet som vi alla gör i spädbarnsåldern, och sedan återinfunderade blodkropparna tillbaka till hans kropp.

I en annan prövning testar samma terapiredigera gener för en liknande blodsjukdom som kallas beta-talassemi, behövde 42 av de 44 personer som fick behandling inte längre den blodtransfusion de behövde för att hålla sig friska. Två andra personer kräver mycket färre blodtransfusioner än tidigare.

Läs mer:

Rymdsonden flög 200 km från Merkurius. Titta vad han såg

Forskare avslöjar hur vitaminer påverkar förekomsten av cancer

Kinesisk tankeläsningshjälm slår larm när en person ser porrinnehåll