Forskarna använde en redigeringsteknik baserad på enzymet nickase. Detta endonukleas är
Forskare förklarar att i många fall,personer med genetiska störningar har olika mutationer i sina kromosomer som ärvts från sina föräldrar. Detta innebär att ofta en mutation på en kromosom kommer att ha en "frisk" funktionell sekvensmotsvarighet på en annan kromosom.
Genom att förstöra en av DNA-strängarna som innehåller en skadlig mutation, utlöser forskare en reparationsmekanism som använder den "friska" delen som ärvts från den andra föräldern som grund.
Schema för experimentet.Vänster: Redigering med Cas9 kan resultera i återhämtning, men kan orsaka mutationer. Höger: Användningen av nickas leder till effektivare genkorrigering och frånvaron av mutagena fenomen. Källa: Guichard, Bier, UC San Diego
För att testa effektiviteten av din teknik,forskarna använde Drosophila. Normalt har dessa fruktflugor knallröda ögon. Forskare som använde genredigering undertryckte produktionen av rött pigment och skapade mutanter med vita ögon. Sedan, i en serie experiment, försökte biologerna att återställa den ursprungliga ögonfärgen med hjälp av CRISPR.
Resultaten visade att redigering medNickase visade sig vara ännu mer effektivt än klassiska Cas9. En enslingad skärning resulterade i en hög nivå av återhämtning av röda ögon nästan i nivå med normala (ej muterade) friska flugor. Framgången med att återställa den ursprungliga genvariationen var 50-70% för nickas, medan 20-30% med Cas9 dubbelsträngad klyvning. Samtidigt, till skillnad från den klassiska metoden, orsakade nickase inte mutationer utanför målet.
En anmärkningsvärd fördel med detta tillvägagångssätt är dessenkelhet. Den är baserad på ett mycket litet antal komponenter, och DNA-avbrott är "snälla", till skillnad från Cas9, som producerar fullständiga DNA-brott, ofta åtföljda av mutationer.
Ethan Beer, professor vid UC San Diego och studiemedförfattare
Författarna noterar att det ännu inte är känt omTekniken fungerar också bra i mänskliga celler. De anser att det behövs mer forskning och en viss justering av metoden för att arbeta med människor kan bli nödvändig.
Läs mer:
Ett svart hål i galaxen visade att Einstein hade rätt. Huvudsaken
"James Webb" kommer att visa rymden före Big Bang: astronomer på gränsen till en global upptäckt
Titta på den himmelska "Titanic" som kommer att drivas på kärnkraft