Hostmedicin kan hjälpa till att behandla Parkinsons sjukdom

En klinisk fas 3-studie har inletts i Storbritannien. Forskare vill se om det är möjligt

använda vanlig hostmedicin förbehandling av Parkinsons sjukdom. Tidig forskning har visat att läkemedlet, som utvecklades för 50 år sedan, kan komma in i hjärnan och "rena" den från giftiga proteiner som är kända för att orsaka Parkinsons sjukdom.

För cirka tio år sedan studerade forskarenya behandlingar för ett tillstånd som kallas Gauchers sjukdom. Denna sällsynta genetiska störning resulterar i en brist på enzymet glucocerebrosidase (eller GCase). Efter att ha testat hundratals redan godkända läkemedel upptäckte forskarna en vanlig ingrediens i olika hostmediciner som kallas ambroxol, vilket ökar GCase-aktiviteten.

Parkinsons sjukdomsforskare blev intresserade av detta. Låga nivåer av GCase är förknippade med patologi - detta enzym spelar en avgörande roll för att hjälpa hjärnan att rensa bort giftiga proteiner.

Upp till 15 % av personer med Parkinsons sjukdomskiljer sig i en specifik genmutation som minskar produktionen av GCase. Dessutom har många patienter med Parkinsons sjukdom utan genmutation fortfarande ovanligt låga nivåer av GCase. Så forskarna bestämde sig för att testa om ambroxol skulle kunna fungera som en behandling för Parkinsons sjukdom om det ökar GCase-aktiviteten.

Prekliniska prövningar var lovandeoch det stod snart klart att läkemedlet potentiellt kunde hjälpa patienter med Parkinsons sjukdom. Men två frågor kvarstår: om läkemedlet passerar blod-hjärnbarriären tillräckligt mycket hos människor för att fungera effektivt, och om patienter kan tolerera de doser som krävs för att läkemedlet ska fungera.

En fas 2-studie på människa visade detAmbroxol tolereras säkert i doser som är tillräckligt höga för att komma in i hjärnan och öka GCase-nivåerna. Även 2020 visade sig ambroxol minska nivåerna av det toxiska proteinet alfa-synuklein hos patienter med Parkinsons sjukdom och potentiellt förbättra deras motoriska färdigheter.

Den tredje fasen av testningen börjar i åri Storbritannien. Studien kommer att involvera 330 patienter med Parkinsons sjukdom och varje deltagare kommer att erbjudas antingen ambroxol eller placebo. Studien kommer att pågå i två år.

Läs mer:

Den starkaste flamman av klass X inträffade på solen

Ingenjörer kom på hur man håller drönare i luften "för evigt"

Hemligheten med hållbarheten hos romersk betong avslöjas: den kan återställas