Gel för behandling av fjärilsmänniskor har klarat det sista teststeget

Resultaten av slutskedet av kliniska prövningar visade att gelen som innehåller DNA hjälper till att läka

sår hos patienter med epidermolysis bullosa(fjärilssyndrom) och förhindra ytterligare hudskador. Möjligheten att använda den nya behandlingen håller på att ses över av den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) och kan godkännas redan i början av nästa år.

B-VEC Therapy Gel är designad för att behandlaen undertyp av fjärilssyndrom som kallas dystrofisk epidermolysis bullosa. Det orsakas av mutationer i COL7A1-genen. Det kodar för en typ av kollagen, specifikt ett repliknande protein som hjälper till att fästa det yttre hudlagret på det underliggande. Personer med dystrofisk epidermolysis bullosa saknar denna stabilisering, så deras hudlager gnider mot varandra och bildar blåsor.

Gel levererar arbetskopior av COL7A1-genendirekt in i patientens skadade hud. Det innehåller herpesviruset modifierat så att det inte kan replikera i mänskliga celler och bär två kopior av COL7A1. Forskarna noterar att herpes är väl lämpad för sådan terapi: den kan undvika immunitet och bära stora fragment av DNA.

Dermatologer behandlar ett sår hos en patient med epidermolysis bullosa. Bild: Mark Hanlon, Stanford Medicine

Under försöket fick 28 patienter gelén påett av såren behandlades en gång i veckan i cirka sex månader, och det andra såret av liknande storlek behandlades med en placebogel. Efter tre månader var 71 % av de B-VEC-behandlade såren fullständigt läkta jämfört med 20 % av de placebobehandlade såren. Dessutom varade effekten av exponering upp till sex månader, vilket förhindrade bildandet av nya sår.

Epidermolysis bullosa eller fjärilssyndrom ären sällsynt genetisk sjukdom där människans hud är extremt känslig för yttre påverkan. Vid minsta skada och mindre skador bildas bubblor och erosion på den. Det finns för närvarande inga godkända behandlingar. Läkare behandlar endast symtomen när hudblåsorna utvecklas. Detta inkluderar rengöring av hudsår, täckning av dem med salvor och förband och byte av dessa förband dagligen.

Patientsår öppnar sig ofta igen underläkning och kan förbli öppen i månader eller till och med år. Kroniska sår och ansamling av ärrvävnad utsätter patienter för risk för livshotande infektioner, deformiteter i extremiteterna och skivepitelcancer.

Forskarna noterar att gelen under försöket applicerades i en klinisk miljö, men när den är godkänd av FDA kan den användas på egen hand hemma vid förbandsbyte.

Läs mer:

Finns vetenskap under extrema förhållanden? Vi svarar i siffror

Forskare har tagit reda på vem som gynnades av dinosauriernas död

Titta på bilden av jorden från rymden: den gjordes av den första privata modulen