Genetiskt modifierade celler leder till remission av blodcancer

I maj 2022 blev 13-åriga Alice den första registrerade patienten i världen som fick terapin

genetiskt modifierade T-celler för att behandla resistent leukemi. Resultaten av experimentet presenterades vid årsmötet för American Society of Hematology.

2021, en 13-årig flicka som heter Alicediagnostiserats med akut T-cellslymfoblastisk leukemi. Behandling med traditionella metoder, inklusive kemoterapi och benmärgstransplantation, förbättrade inte hennes tillstånd. Hon ingick i en klinisk prövning av en ny behandling vid Londons Great Ormond Street Children's Hospital.

Behandling under 28 dagar resulterade i cancerremission. Hon hade en förbättrad benmärgstransplantation.

En patient som fick en experimentell behandling. Bild: Great Ormond Street Hospital

Forskarna använde en ny teknikgenomredigering, kallad grundläggande redigering. Målet är att skapa en ny typ av CAR T-cellsterapi som angriper cancer T-celler. Grundläggande redigering fungerar genom att kemiskt transformera enskilda bokstäver i DNA-koden (enkla nukleotidbaser) för att förändra T-celler, förklarar författarna.

I processen av T-cell modifiering från en friskgivaren genomgick en rad förändringar. Som ett resultat av en rad förändringar "lär de sig" att undgå patientens immunförsvar, inte att attackera varandra, utan att hitta och känna igen patientens cancerceller.

Minns att T-celler är lymfocyter somär ansvariga för igenkänning och förstörelse av celler med främmande antigener. Forskarna noterar att den framgångsrika tillämpningen av denna teknik banar väg för andra nya behandlingar och i slutändan en bättre framtid för sjuka barn.

Läs mer:

Väteenergi, material mot kallt väder och biotillsatser mot covid-19: vad forskare skapar i norr

10 vetenskapliga fakta som visade sig vara förfalskningar. Kort

Ovanlig dekoration i en gammal grav överraskade forskarna