Forskare vid University of California, San Francisco har utvecklat en ny terapi för att behandla
Forskare brukade behandlabarns egna stamceller istället för traditionell benmärgstransplantation från en närstående donator. Detta tillvägagångssätt minskar mängden kemoterapi som ges före transplantation.
Alla 10 patienter som deltar i studienderas egna stamceller med den korrigerade Artemis-genen transfunderades. Efter 12 veckor började alla barn att bilda sina egna T- och B-celler - lymfocyter som ansvarar för immunsvaret. Inom ett år hade fyra barn fullständigt återställt T-cellsimmuniteten, och två år senare - B-cellsimmunitet.
Ytterligare fem studiedeltagare upplevde betydande förbättringar jämfört med alternativa terapier. Endast en patient behövde en andra benmärgstransplantation.
Deras sjukdomsförlopp är redan mycket bättre än med konventionell behandling. Jag har aldrig sett sådana resultat hos något av de andra barnen. Det är fantastiskt.
Mort Cowan, studiemedförfattare
En av de behandlade patienterna. Foto: Barbara Ries, UCSF
Alla patienter som deltar i studiendiagnostiserats med en av typerna av svår kombinerad immunbrist - DCLRE1C/Artemis-brist. Sjukdomen är associerad med frånvaron av DCLRE1C/Artemis-genen. Utan denna gen kan barnets kropp inte reparera DNA eller producera antikroppar.
Traditionellt för behandling av denna sjukdomanvänds för benmärgstransplantation. Men en transplantation även från en nära släkting orsakar allvarliga komplikationer: avstötning av de transplanterade cellerna, reaktionen av donatorimmunitet mot barnet och andra. Alla dessa komplikationer kan leda till döden efter transplantation.
Läs mer:
Första material i sitt slag tål "projektiler" som färdas med ljudets hastighet
En stötvåg från solen har öppnat en spricka i jordens magnetfält
17-årig ingenjör kom med en magnetlös motor: den kan användas i elfordon