Frequency Therapeutics läkemedelskandidat FX-322 är designad för att behandla den främsta orsaken till hörselnedsättning -
Progenitorceller är mellanliggandesteg mellan stamceller och differentierade celler. Sådana celler kan endast producera en typ av cell, men är kapabla till multipel självreproduktion.
</ p>Redan i den första kliniska studien, företagetbekräftade en statistiskt signifikant förbättring av taluppfattning hos ett antal deltagare efter en enda injektion. Effekten av läkemedlet i några av dem observerades i nästan två år. Hittills har företaget doserat mer än 200 patienter. Tre oberoende kliniska prövningar har visat en signifikant förbättring av taluppfattning, enligt MIT-representanter.
”En del av deltagarna kunde inte höra in sigi 30 år. De sa att de för första gången kunde gå till en fullsatt restaurang och fortfarande höra sina barn, säger Robert Langer, MIT-professor och medgrundare av företaget. "Det är väldigt viktigt för dem. Uppenbarligen behöver mer göras, men även det faktum att du kan hjälpa en liten grupp människor imponerar verkligen på mig.”
Hårcellsregenerering (markerad i rosa). Bilder före och efter läkemedelsadministrering. Bild: Hinton AS, Yang-Hood A, Schrader AD, Loose C, Ohlemiller KK, McLean WJ, MIT
Människans inre öra (snäckan) fylldflytande. Ljudvågor orsakar vibrationer som plockas upp av hårcellerna. I ena änden av dessa celler finns mikrovilli (stereocilia) som flyter i vätska och är känsliga för rörelse. Vibrationer av stereocilia leder till bildandet av elektriska signaler av cellerna, som passerar längs nerven till hjärnan.
Hårceller dör av när de utsätts för höga ljudljud, som ett resultat av åldrande, eller under påverkan av mediciner, såsom vissa typer av kemoterapi och antibiotika. Cellförlust leder till utveckling av sensorineural hörselnedsättning, den vanligaste orsaken till hörselnedsättning. Eftersom det mänskliga örat inte regenererar hårceller är hörselnedsättningen i det här fallet oåterkallelig.
Enligt FN är mer än 5% av världens befolkning, eller ca430 miljoner människor är i behov av rehabilitering för att lösa problemet med att "invalidisera" hörselnedsättning. Organisationens prognoser visar att år 2050 kommer 2,5 miljarder människor att ha hörselproblem, inklusive minst 700 miljoner av dem som kommer att behöva behandling.
</ p>Grundarna av Frequency Therapeutics tror att deras föreslagna tillvägagångssätt för behandling, kemisk attack på progenitorceller, kan tillämpas på regenerativa terapier inom andra områden.
Vävnader i hela kroppen innehåller progenitorceller, så vi ser ett stort antal applikationer. Vi tror att detta är framtiden för regenerativ medicin
Chris Luz, chefsforskare och medgrundare av Frequency Therapeutics
Läs mer:
Forskare har döpt det första tecknet för att leta efter utomjordiskt liv
Potentiellt farlig asteroid kommer att närma sig jorden på aprilsnarar
Genetik slår kattallergier med CRISPR