Som ett resultat av en nyligen genomförd studie har forskare funnit att CRISPR kan bestämma platsen exakt
Ny metod presenterad i tidskriftenNaturkommunikation, kommer att tillåta forskare att utforska nya terapeutiska tillämpningar inom området epigenetik - studiet av genbeteende i celler.
Varje cell i människokroppen har en och sammaDNA är en komplett uppsättning gener, men inte varje gen ingår i varje cell. Vissa celler har vissa gener som uppmanar cellen att göra vissa proteiner. För vissa är dessa gener avstängda, medan andra är påslagna. Ibland, som är fallet med genetiska sjukdomar, går den här växlingen fel. Ett nytt verktyg, skapat i laboratoriet för Lacramioar Bintu, biträdande professor i bioteknik vid Stanford, kunde rätta till dessa misstag.
Det är mycket svårare än sax, eftersom det vanligaCRISPR kan inte slå på och av gener på ett kontrollerat sätt utan att bryta DNA. För att göra förändringar utan att skada DNA behöver CRISPR hjälp från andra stora, komplexa effektorproteiner. Med ett nytt kombinationsverktyg hittar CRISPR önskad gen och effektorn kan vända en omkopplare.
Problemet är att dessa effektormolekylerär vanligtvis för stora för att lätt kunna transporteras in i celler för terapeutisk användning. För att ytterligare komplicera saker, används vanligtvis flera effektorer i kombination för att exakt reglera specifika cellulära beteenden. Detta gör CRISPR effektorkombinationen ännu större och därför svårare att producera och leverera.
För att komma runt detta hinder, ett team av forskarevände sig till mindre proteiner - nanokroppar. Nanobody ersätter inte effektorer. Istället fungerar de som små krokar som fångar de nödvändiga effektorerna som redan finns inuti cellen. Allt du behöver göra är att välja rätt nanobody, och den använder rätt effektor för att växla.
Den nya tekniken kan användas för att korrigera epigenetiska defekter utan att behöva kombinera CRISPR med stora effektorer.
För närvarande är tekniken på scenenkonceptvalidering. Nästa steg för teamet kommer att vara att sortera miljontals potentiella nanokroppar och ta reda på hur de kan fästas till CRISPR för att rikta specifika epigenetiska störningar.
Läs också
Fysiker har skapat en analog av ett svart hål och bekräftat Hawkings teori. Vart leder det?
Abort och vetenskap: vad kommer att hända med barnen som kommer att föda
Forskare har upptäckt hastighetsgränsen i kvantvärlden