Ny metod för injicering av CRISPR hjälper till att behandla sällsynta sjukdomar

Forskarna förklarade att CRISPR-genredigering redan hjälper till i kampen mot sjukdomar som tidigare var

Hittills har dock metoderna krävt injektion direkt i de drabbade cellerna.Som rapporterats av NPR har forskare nu publicerat resultat som visar att det är möjligt att injicera CRISPR-Cas9 i blodomloppet för att göra förändringar, vilket öppnar uppMöjligheten att använda genredigering för att behandla många vanliga sjukdomar.

Experimentell behandling syftar till att bekämpaen sällsynt genetisk sjukdom - transthyretinamyloidos. Forskare injicerade frivilliga med nanopartiklar med CRISPR, som absorberades av patientens lever och redigerade en gen i det organet för att stänga av produktionen av skadligt protein. Nivån på detta protein sjönk några veckor efter injektionen, vilket sparar patienter från sjukdomar som snabbt kan förstöra nerver och andra vävnader i kroppen.

Stora utmaningar för genetiker: Onkologi, åldrande och polygena sjukdomar

Endast sex personer deltog i testet ochforskargruppen har ännu inte genomfört långsiktiga studier för att verifiera eventuella negativa effekter. Men om denna metod visar sig vara livskraftig i stor skala kan den användas för att behandla tillstånd där befintliga CRISPR-metoder inte är tillämpliga, från Alzheimers till hjärtsjukdom.

Vissa är dock redan försiktiga med potentialenmissbruk av CRISPR och injektioner kommer att göra det mycket lättare att göra tvivelaktiga förändringar. Men när den används korrekt kan den nya CRISPR-tekniken förhindra sjukdomar som lider som tidigare ansågs vara oundvikliga.

Läs mer

Den största kometen i historien ses i solsystemet: den är nästan en planet

Forskare har beräknat jordens "puls": det är 27,5 miljoner år

Ny metod omvandlar omedelbart kol till grafen eller diamanter