Exakt genredigeringsteknologi utvecklad för behandling av melonom och blodcancer

Forskare vid Gladstone Institute och University of California, San Francisco, har utvecklat en ny

genredigeringsteknik med hjälp av CRISPR-Cas9.Den föreslagna metoden använder intevirus och gör det möjligt att föra in långa DNA-strängar med hög precision.

CRISPR-Cas9-genredigeringssystemet visadedess effektivitet i många studier. Det låter dig stänga av, ta bort eller ersätta enskilda sektioner av gener. Tekniken har traditionellt använt virala vektorer för att överföra det nödvändiga DNA (matris) - skalen av virus utan deras patogena komponenter. En viktig nackdel med tekniken är att det är svårt för forskare att kontrollera exakt var rätt material kommer att infogas, vilket ledde till flera sidomutationer.

I sitt arbete använder forskare enkelsträngadeDNA och samma Cas9-protein, som fungerar som en sax, skär molekylen på rätt ställen. Redan 2015 visade författarna till arbetet för första gången möjligheten att infoga korta DNA-mallar i immunceller utan virusvektorer med hjälp av ett elektriskt fält. Nytt arbete har kombinerat denna teknik med Cas9-proteinet.

Studien visade att den nya metoden för genredigering förenklar omarbetningen av ett stort antal celler för terapeutiska ändamål. I detta fall når effektiviteten 80-90%. Som ett resultat kunde forskare snabbt och effektivt generera tillräckligt med CAR-T-celler (genetiskt modifierade T-celler).

De skapade cellerna kan användas för att bekämpamultipelt myelom, blodcancer och att skriva om sekvensen av gener vars mutationer kan leda till sällsynta ärftliga immunsjukdomar.

Läs mer:

Solfläck i jordstorlek växer 10 gånger på 2 dagar: den är riktad mot oss

Detta är jordens "tvilling" i det förflutna: ett unikt planet-hav hittades inte långt från oss

Från kroppen till munnen: forskare har förstått var tänderna kom ifrån