I takt med att genredigeringstekniker som använder CRISPR avancerar, behöver forskare alltmer sätt att
Läkare från Broad Institute och Brigham and Women's Hospital sa i en ny studie att de har hittat molekyler som säkert och snabbt kan blockera processen för genredigering med CRISPR.
Enligt seniorförfattaren av den nya studienAmita Chodie, i liknande verk söker andra forskare CRISPR-hämmare bland stora proteiner, medan denna grupp läkare fokuserar på att undersöka möjligheterna att använda syntetiska lågmolekylära objekt.
Som en del av studien har forskare samlat in en plattformför screening, som kan exakt mäta aktiviteten hos CRISPR-enzymet inuti cellen. Det neurala nätverket analyserade mer än 15 tusen potentiella biologiska föreningar och deras reaktioner på CRISPR för att identifiera de mest effektiva för inhibering.
incut
En förening, BRD0539, kundehämma Cas9-enzymet och binda bort det från DNA. Dess aktivitet var mycket dosberoende, vilket kommer att göra det möjligt att i framtiden kontrollera graden av hämning nästan direkt. Dessutom befanns BRD0539 vara stabil i plasma och lätt att avlägsna från blod.
Forskare noterar att medan molekyler inte kan användas i kliniska prövningar, eftersom genetiken bara har börjat undersöka användningen av BRD0539 i inhiberingsprocessen.