Målen för modern genteknik
Den ryska regeringen i färdplanen för utveckling av bioteknik och
De försöker redan att genomföra denna idé utomlands:i US Academy of Sciences tillåter möjligheten att redigera könsceller och embryon under strikt kontroll och för medicinska ändamål. Till exempel för att bekämpa sjukdomar som orsakar funktionshinder. USA förstår att utvecklingen av teknik är oundviklig, liksom förändringar i genomet av spermier, stamceller och andra inom överskådlig framtid. I Kina har denna idé redan lösts på statsnivå: 2016 gjordes förändringar i genomet hos en vuxen - de transplanterade immunceller för att bota lungcancer.
Modern genteknik kämpar för segerom onkologiska sjukdomar: de flesta av de utvecklade läkemedlen för genterapi fokuserar specifikt på behandling av cancer. Det är möjligt att de första tillämpningarna av genomredigeringsmetoden kommer att vara exakt på patienter med obotliga stadier av cancer. Dessutom finns det allvarliga sjukdomar i det hematopoetiska systemet (hemofili, talassemi och andra) - CRISPR Therapeutics och Vertex Pharmaceuticals arbetar redan med dem och förändrar benmärgsstamceller.
Dessutom är problemet inte bara i komplexitet.utveckling av behandlingen, men också i terapikostnaderna. Sätt att bekämpa cancer växer fram, men de är dyra: både för tillverkningsföretaget (höga skalningskostnader) och för konsumenten. Därför är det nödvändigt att leta efter alternativa metoder som blir mer tillgängliga.
Senaste vetenskapliga framstegen
Systemets största genombrott under decennietCRISPR / Cas9, för vilken dess skapare Jennifer Doudna och Emmanuelle Charpentier fick Nobelpriset i kemi 2020. CRISPR / Cas9 är en genomredigeringsmetod med hög precision som låter dig ändra generna hos levande mikroorganismer, inklusive människor. Och med hjälp finns det chanser att skapa metoder för att bekämpa hiv och andra sjukdomar, som idag låter som en mening.
Forskare runt om i världen började experimentera medCRISPR / Cas9, men den högsta (och samtidigt viktiga för världen) berättelsen ägde rum i Kina. År 2018 föddes genetiskt modifierade barn - flickorna Lulu och Nana. Zygoten erhölls med IVF (in vitro fertilization), förändrades genetiskt med CRISPR / Cas9 och implanterades i livmodern hos kvinnan som födde flickorna. Det är möjligt att argumentera länge om experimentets etik och modifiering av människor (i många länder är det förbjudet att redigera embryonets gener på grund av oförutsedda konsekvenser för genpoolen), men det kan inte förnekas att experiment är av stor betydelse för vetenskapen.
Zygote DNA redigerades för att försökautesluter förekomsten av HIV-infektion (som fadern hade), samt koppor och kolera genom excision av CCR5-genen. Det är anmärkningsvärt att berättelsen ägde rum inför det andra internationella toppmötet som ägnar sig åt redigering av det mänskliga genomet, där publiken diskuterade: är det dags att låta människor redigera sig själva och hur. Om metoden att använda CRISPR / Cas9 i embryon fortfarande får regeringsgodkännande (och detta handlar inte bara om Kina) kommer det äntligen att bli möjligt att få friska barn genom IVF, även om föräldrarna (en eller båda) har mutationer. Experiment 2017 visade inga "biverkningar" från CRISPR / Cas9 hos möss, apor och 300 humana embryon, men det är fortfarande för tidigt att hävda deras absoluta säkerhet.
Mindre resonant vetenskaplig prestation - 2019år i tidskriften Optics Letters, publicerades en artikel om utvecklingen av en ny sensor för detektion av en biomarkör för onkologi (S100A4-protein) i urinen. Det speciella med denna teknik ligger i sensorns höga känslighet: den kan detektera förekomsten av cancer även med en låg koncentration av motsvarande biomarkörer. Dessutom kan denna teknik skalas upp för massanvändning till en lägre kostnad än de sensorer som fanns fram till dess - de var för stora och dyra att integrera i enheter för regelbunden övervakning av patientens tillstånd. Tekniken baseras på ett optiskt mikrochip med sonder som binder till S100A4-proteinbiomarkören i ett urinprov. Därefter övervakas laserns frekvensförskjutningar i chipet och förekomsten av cancer bestäms.
Ledande startups inom genetik
I USA 2008 var årets uppfinning tjänstenDNA-test från start 23andMe. Företaget vände människors sinne, som Apple gjorde med iPhone året innan: 23andMe började den personliga genomicsrevolutionen. DNA-typning blev tillgänglig för alla som köpte ett specialpaket. Detta visade sig vara viktigt för planering av graviditeter: testerna gjorde det möjligt att se mutationer hos det ofödda barnet (baserat på föräldrarnas gener) och utesluta risken för att få ett barn med sjukdomar som kan leda till hans funktionshinder.
I Ryssland, efter framgången med 23andMe, började de dyka uppliknande startups. Till exempel "Genoanalitika", som var en av de första på vår marknad att erbjuda DNA-tester. Men startupen Genotek är mer känd, kallad ledaren inom kommersiell genomik. Företaget dök upp 2010 på grundval av affärsinkubatorn vid Moskva State University, började arbeta med samarbete med den ryska vetenskapsakademin och blev lönsamt redan under det första året.
Idag arbetar Genotek med 71 länder och uppfyllerforskning för kliniker och privata kunder. Den mest kända utvecklingen av Genotek är ett DNA-test, med hjälp av vilket genotypningsproceduren utförs. Klienten överför biomaterialet (salivprovet) till laboratoriet och ser resultatet i sitt personliga konto: predisponering för specifika sjukdomar, kostrekommendationer, möjliga biverkningar på vissa mediciner och mycket mer, inklusive ärftliga patologier och befruktningsproblem. Företaget har också utvecklat högkänsliga PCR-tester för COVID-19 för Ryssland och OSS-länderna.
Förutom de klassiska DNA-testerna somerbjuds av flera ryska startups, det finns också mer snävt fokuserade. Till exempel utvecklar JVS Diagnostics ett test som upptäcker maligna tumörer i de tidiga stadierna med en noggrannhet på 90%. Det fungerar med Skolkovos stöd och samlade 2018 in $ 400 000 för att få testet till massorna. En annan smal nisch är studien av gener som påverkar oftalmiska sjukdomar. Starten Oftalmic har gjort detta sedan 2008: det erbjuder 60 typer av DNA-tester för att diagnostisera ögonproblem. Ingenting är känt om de lockade investeringarna.
Det finns också liknande startups i Europa:till exempel erbjuder Blueprint Genetics (Helsinki) AI-drivna genetiska testlösningar. Starten fokuserar på att diagnostisera ärftliga sjukdomar med hjälp av CLINT AI-plattformen och OS-Seq, en patenterad riktad sekvenseringsteknik (en uppsättning metoder för att bestämma nukleotidsekvensen av element i en DNA-molekyl). För Europa är Blueprint en av de ledande leverantörerna av genetiska tester som täcker över 2200 sjukdomar i 14 områden, från kardiologi till hematologi.
Den brittiska startupen Freeline gick någon annanstansriktning: han utvecklar genterapimetoder för behandling av kroniska systemiska sjukdomar. År 2020 fick projektet 106 miljoner euro för att utveckla lösningar som syftar till att behandla leversjukdomar som anses obotliga och dåligt förstådda. I framtiden planerar startningen att utvidga sitt program för att behandla hemofili, Fabrys sjukdom och Gauchers sjukdom. Alla tillhör föräldralösa (sällsynta) sjukdomar, av vilka det finns mer än 6 tusen i världen, men endast ett fåtal som kan behandlas.
Marknadsprognoser
En av de framväxande trenderna som analytikerförutsäga vidare utveckling - detta är ledningen för Asien-Stillahavsområdet. Stimulans för aktiv utveckling bör ges av utvecklingen för sjukdomshantering: både förebyggande och behandling (eller sakta ner utvecklingen). Dessutom kommer personaliserad medicin att fortsätta att få fart - något som har dykt upp tack vare företag som släpper DNA-test till massorna.
Ledare förblir 23andMe, Oxford NanoporeTechnologies och Veritas Genetics, som kommersialiserar sin utveckling. Fram till 2017 hade endast medicinska specialister tillgång till tester, och nu genomförs liknande studier för masskonsumenten. Veritas Genetics började också genomföra genomisk sekvensering av nyfödda 2017 i Kina för tidig upptäckt av allvarliga patologier: testet kan rapportera nästan tusen sjukdomar. Det kostar riktigt 1,5 tusen dollar. Och resultaten ifrågasätts tre år senare.
Inhemska experter är säkra på att närmasteframtidens genetik är den aktiva utvecklingen av metoder för behandling av onkologi och neurodegenerativa sjukdomar. Nu fokuserar de flesta företag inom MedTech- och BioTech-segmentet på studier av DNA-sekvensen i cancerceller, deras förändringar och sökandet efter individuella behandlingsmetoder för en specifik tumör. De första drogerna började dyka upp på marknaden, och det kommer att finnas fler av dem. Det är möjligt att tekniken för att använda genetiskt modifierade celler i medicin kommer att uppskalas, och precis som antibiotika gjorde mer än ett dussin dödliga sjukdomar botbara under 20-talet, kommer cancer och neurodegenerativa sjukdomar också att upphöra att låta som en mening.
Se även:
Den första exakta världskartan skapades. Vad är fel med alla andra?
Den stormigaste platsen på jorden: varför Drake Passage är den farligaste vägen till Antarktis
Ny uranförening slår rekord för avvikande ledningsförmåga